◎聯訪時間：112年11月13日（一）上午09：40 - 10：00
◎活動時間：112年11月13日（一）上午10：00 - 11：30
◎地址：張榮發基金會國際會議中心802會議廳（台北市中山南路11號）
◎聯合主辦：財團法人罕見疾病基金會、社團法人台灣弱勢病患權益促進會
◎新聞聯絡人：活動公關組組長 李 云 0918159925
2024總統大選的漫天煙火中 期待關懷極弱勢罕病的人道火炬
不及「百分之一」的罕藥專款，不會更不應造成「健保危機」
你知道健保總額預算8千億中，罕病患者使用的罕藥佔多少比例嗎? 以2022年支出來看，全民健保總額8,095億中，罕藥僅佔了0.95%，對一般人來說這個數字或許不代表任何意義，但對罕病家庭來說，卻是攸關一個家庭的未來，對社會安定產生影響。素來全民健保總額佔比不及「百分之一」的罕藥專款，不會更不應造成「健保危機」。
適逢選舉期間，總統候選人紛紛端出國人健康醫療政策，但截至目前卻未見任何對罕病患者醫療政策的關懷、或政策面的關注、亦或具體可行的方案，全台將近兩萬個罕病家庭，儼然成了被遺忘的極弱勢一群。此次建言書就是希望能夠提供各總統候選人陣營更多對現行罕病政策的真實樣貌，並希望能夠具體落實在各自候選人的主要政見上，讓罕見不再被視而不見。
該付未付 漫長等藥路 我們不願死於「可被治癒的疾病」
罕見疾病治療本屬不易，一個藥物研發平均10-15年，加上目前尚有七成以上的罕病仍在等待治療的契機，能有藥治療的堪稱罕見幸運兒。截至2023年10月，等待健保給付的罕藥已累積有2種，可治療28種不同的罕病，能改善6,053名病人的健康及生活品質，甚至挽救生命。但根據罕病基金會統計，其中已有2,020位病人因等不到給付已經離世；另外在這25種罕藥中，更有12種是目前該病的唯一治療方式，約有1,591位病友正在等待僅有的續命機會。
自2013年二代健保實施後，罕藥平均通過給付由一代健保時（1995年至2012年）的5.2個月，暴增到29.9個月。共同擬訂會議更以「財務衝擊」及「成本效益」做為決定給付的主要依據，這也導致新藥通過給付率僅有52.7％，與一代健保期間的86.8％相比，相差甚遠。此舉將嚴重影響罕病患者求生的機會，導致更多的不幸持續上演，這種看得到卻吃不到的苦楚，更加重患者漫長等待的悲哀。
罕病專款未「充分」執行 政府不應僅在執行率上打轉
罕病基金會指出2017年至2022年，罕藥專款的執行率雖說幾乎達九成以上，其中卻不難發現幾乎都用於已收載罕藥的舊有個案，這看似逐年成長的罕藥專款及超高執行率，反映的其實是舊有個案隨年齡及體重成長而自然增加的藥量，並不包含被拒於健保給付大門之外的罕病新藥。健保屢以財務因素考量為由，拒絕將罕病新藥納入給付，罕藥專款自2017年至2022年，累積未執行完的預算高達37.14億，如果能夠用於更多新藥甚至新創治療，將帶給更多罕病家庭希望。因此罕病基金會疾呼，必須持續加速新藥審核與給付，建立滾動式檢視給付準則及退場機制；並在不影響年度預算合理成長前提下，專款餘款允許留用至次年度使用，以有效提升罕藥專款執行效率。
最具成本效益的創新基因治療 是向人類潛能極限挑戰的里程碑
日前報載1劑4900萬SMA基因治療終獲健保給付，如此昂貴天價確實讓人震驚，甚至擔憂罕藥是否已經排擠到其他健保資源。事實上該藥屬於一次性治療，如果成功治癒將徹底改變病患人生，終生也無須再與疾病相伴。相較於其他傳統治療僅能改善症狀，或是需要長時期用藥，基因治療算是未來罕病治療的新契機。該藥之所以能通過，也真正展現健保署長官們的智慧與承擔，除了與藥廠談妥有條件的給付方式，更跨出不再以藥價作為唯一思考的重要一大步。
細數SMA幾位病友，無論是人權律師陳俊翰、藝術創作家鄭鈴以及剛獲十大傑出青年肯定的陳景維等都是各領域的佼佼者，如果藥物能讓他們有機會提早治癒，前途光景將是無可限量，雖說目前基因治療仍在起步階段，包括:SMA、AADC患者家庭無不擁抱希望躍躍欲試，就算侷限於整體的健保總額成長框架，是否可以重新檢視罕病法預算擴充的可能性，或成立另一新創藥物基金做為第三條路，在藥價與人命的天平抉擇，期待政府能有更高度的視野與人道關懷，讓生命價值得以彰顯，更證明台灣健保的真正價值所在。
防治遺傳性罕見疾病患者的悲劇複製，是「治未病之病」的上醫政策
治療的機會對罕病家庭來說是生存的契機，且適當治療可避免疾病惡化造成家庭悲劇以及社會成本增加。但除了治療外，「預防疾病再發生」亦為公共衛生重要的一環，罕病法中強調政府須提供罕病家庭遺傳諮詢及遺傳檢驗服務，避免疾病再複製；此外新生兒篩檢補助，亦可於上游及早發現罹病者，透過密集追蹤及治療減少疾病惡化帶來的治療成本增加。
本建言書雖著重健保罕藥給付的可近性，但罕病防治及相關篩檢及遺傳諮詢工作實為一體兩面，相互關聯。包含引進最新檢驗技術及持續擴大新生兒篩檢項目等，這些相關防治措施都與健保資源高度連動，未來罕病政策制定時，都應整體系統思考為基礎，才能結合治療與預防。
依健保法社保精神與宗旨以及保險風險分攤機制的本質；
全民健保對罕病照護責無旁貸
罕病基金會自2022年10月辦理「罕見疾病醫療照護挑戰與前瞻論壇」，並於今年初委託《ET TODAY民調雲》進行網路民調合作，有高達8成以上民眾支持政府應該全力照顧罕病病人治療之所需；同時也蒐集39個罕病相關團體意見，呼籲能夠實質參與健保新藥給付的討論；並陸續召開6場跨罕病、醫療、健保與倫理等領域之焦點座談，綜整各領域醫師、專家學者及病患代表之專業建議後，提出2023「罕見疾病創新治療及藥物給付建言書」，盼政府正視罕病病人於治療及用藥上生死攸關之急迫困境，並著手推動健保改革，以落實罕病醫療照護。同時也希望各組總統候選人能夠對此有所善意回應，在各自的政見上展現對罕病患者的政策規劃，讓這極弱的聲音真正能夠被聽見。
本會以此建言書提出六大建言：
(一)落實健保社會保險精神，增加罕藥可及性
保障罕病醫療權益，照顧罕病是國家展現對弱勢族群、健康平權的重視。不應排擠罕病病人需求，並維持罕藥專款獨立性。同時檢視罕藥給付流程中各項障礙或未符合倫理之現行法規或作業辦法。
(二)響應聯合國宣言及各國措施，積極捍衛罕病人權
響應聯合國宣言，讓罕病人權與國際接軌。同時呼籲2022年經濟學人歐亞七國罕病調查提出(1)提升罕病意識並將罕病照護納入主流醫療體系；(2)改善HTA流程以應對罕病治療價值的評估挑戰；(3)優化病人登記資料和醫療體系，收集真實世界的證據；(4)給予病人更多發聲的機會等建議。
(三)實踐健保罕藥專款精神，合理成長並確實執行
健保罕藥專款應針對(1)已給付罕藥之自然成長；(2)預估罕病新藥的需求；(3)創新治療的發展，進行預算規則。同時要加速新藥審核與給付；滾動式檢視給付準則，建立退場機制；並在不影響年度預算合理成長前提下，專款餘款允許留用至次年度使用。以有效提升罕藥專款執行效率
(四)加速罕藥給付，優化醫療科技評估流程
建議建立「罕病次委員會」取代原共同擬訂會議前之專家諮詢會。並成立「罕病價值面向工作小組」決定價值項目。至於罕藥醫療科技評估，應包含心理、家庭及社會影響、遺傳防治等配套考量。同時健保如果要以ICER進行罕藥議價，應先建立一般藥物ICER議價標準。另外，罕病新藥自申請到給付生效應公布各階段明確時程，以利後續追蹤。
(五)擴大病人實質參與，明確運用於醫療科技評估
藥物納入健保之評估及審議流程，應有適當的病友團體或病人參與機會。並將病人證據納入罕病次委員會討論依據；至於藥物給付任何審議會議，都應考量罕病獨特性，未有團體之病類應由個人表達意見。
(六)多元財源支持罕病創新治療
規劃採多元財源管道之「罕病創新治療多元基金」，財源可從菸捐、公務預算、製藥業廠商徵收、其他政府之獎勵費用等來源。此基金可視為創新治療的早期近用計畫，當療效尚有不明確時，暫時給付1~3年使用，另應與健保罕藥專款於藥物之安全、療效、副作用有一致性之管理與評估。
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