| 「救命不能等」莉婕28天的生命奮鬥 難道還要有下一個孩子的犧牲？ |
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時 間：103年6月6日（五）下午14：00
主 辦 單 位：財團法人罕見疾病基金會、台灣弱勢病患權益促進會
地 點：罕見疾病基金會總會辦公室（台北市中山區長春路20號6樓）
新聞聯絡人：罕見疾病基金會2521-0717轉公關組分機132 & 135
救命，等一等？？
罕病小天使...莉婕小小女...短短28日的恐怖生命歷險記，傷心又瀝血...
可憐父母心，悲憤說給您聽.......
 葉小弟曹小妹相繼倒下 政府為何依舊遲遲無作為？
去年九月引發社會關注的「非典型性溶血尿毒症」( Atypical Hemolytic Uremic Syndrome )桃園葉小弟，瘦到大腿皮包骨，體重剩11公斤，整天洗腎。必須依賴打針維持生命，每一針要價21萬，因健保沒給付，在打完最後一針後，因為家裡無力負擔，最後葉小弟拖了四個多月後因併發症而宣告不治。當時家人殷切期盼能夠獲得政府的幫助，衛福部長官也承諾加速審查，儘速來協助這類的病家，萬萬沒想到，時隔半年後，又有一例板橋曹小妹莉婕，無法即時施打這樣的藥劑治療，這次更短僅撐了28天病逝….我們不禁要問，當初政府承諾的加速處理呢？為何又有另一個脆弱新生命這樣無辜倒下，這對每天與生命搏鬥的罕病家庭又是情何以堪？
所謂的「非典型性溶血尿毒症」是一種遺傳性、全身性的致命疾病，盛行率為百萬分之三，可能發生在任何年齡。主要是因為原本保護人體免受外來微生物攻擊的補體系統發生失衡所致，因基因變異造成補體系統長期處於異常活化的狀態，引起多發性血栓和炎症，即係統性血栓性微血管病導致包括腦、腎臟、心臟和胃腸道等多器官損害。診斷後24小時內必須進行血漿置換術，然而有些特殊情況的孩子並無法執行血漿置換術，就像曹小妹因為早產體重很小不適合執行血漿置換術，目前所討論的一劑21萬的補體抑制劑（Soliris）能有效抑制補體系統的活化問題，對於此疾病有即時的治療效果，同時也是陣發性夜間血紅素尿症( paroxysmal nocturnal hemoglobinuria PNH)的治療藥物，但重點是必須即時施打才能有所療效，否則一旦又有其他的併發症恐怕就會危急病患的生命。但因為藥價過高且每兩週需施打一劑，如果沒有健保給付，病家將面臨沈重的經濟負擔。
流程僵化，被動消極；牛步效率，枉送生機！
「非典型性溶血尿毒症候群」用藥問題倒底誰該負責？這又凸顯政府在審議罕見疾病藥物時出現哪些問題？如何在專業審查後，即時且快速讓病家能夠取得藥物獲得健保給付，是此一事件所要彰顯的課題，畢竟「救命不能等」，更不希望在有下一個案例的不幸發生。目前據了解「非典型性溶血尿毒症候群」已於去年九月十日正式經「罕見疾病審議委員會」列入公告罕見疾病。且於今年四月底亦通過該病為免疫抑制劑（Soliris）治療的適應症，照道理說應該就立即公告後，即可走健保給付審查程序，病家即能獲得藥物治療。但我們要問的是，從四月到現今的六月初，為何政府遲遲還沒有公告？藥廠因此也無法去申請進行健保給付作業，如此的延宕是行政疏失還是體制依舊無法有效即時反應？再加上健保署仍然執意要針對用藥準則與給付與否，再度邀集專家學者開會審議，如此一來一往，這樣的救命的藥物何時才能到病患的手上，難怪病家痛批政府罔顧人命……此一事件突顯出國健署、健保署、食品藥物管理署各自為政，衛福部缺乏整合機制以及危機處理效率的關鍵課題。
葉小弟與莉婕都因敗血症，都因盼不到健保藥物給付而相繼辭世，希望女兒的犧牲，可以得到政府單位與社會大眾的重視。救命不能等，一而再，不能再而三，希望不要再有下一個孩子的犧牲………曹爸爸痛心疾首地說
罕病法33條可補健保不足 救急，救命，敗在——畫地自限！
「罕見疾病防治及藥物法」自2000年實施迄今已14年之久，細究這兩個個案的用藥需求，其實都可以藉由罕病法第33條，健保依法未能給付的規範去提供當健保在審查給付的過程中，病患的緊急用藥所需。再加上國內同樣病症的個案極為稀少，政府所要負擔的經費亦不多的情況下，政府應該仔細去檢討為何無法落實當初罕病法第33條的精神，而卻一再執意在健保不付，罕病法就不應該付的情況下作繭自縛？
再者，既然「罕見疾病審議委員會」經由醫事專家學者共同審議通過之罕見疾病藥物，當然也會針對該藥是否具療效及安全性與否，進行全盤的考量審查，那為何健保署仍然要針對該藥的給付準則進行審議，如此疊床架屋的重複審查，將也造成曠日廢時且無法即時有效去拯救岌岌可危的病患生命，我們要說的是，這不僅是一個單純的罕病案例，而是祈求政府應該正視且全面去檢討整理罕病用藥給付政策的完整性，如此一來，才不會有下一個葉小弟、曹小妹的悲劇發生。
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