| 【新聞稿】愛的代價有多大？需要付出多少才能拯救罕病病患的寶貴生命 |
|
◎活動日期：99年5月24日（一）14:00--14：30
◎活動地點：信義威秀影城2樓12廳（台北市松壽路20號）
◎主辦單位：財團法人罕見疾病基金會
◎愛心單位：得利影視股份有限公司、威秀影城股份有限公司、健臻生技有限公司
◎新聞聯絡：財團法人罕見疾病基金會02-2521-0717分機131~134
黃嘉煌0920-082-148 張延綾0981-241-233
鄭筱翎0922-120-622
…………………………………………………………………………………………………
愛的代價有多大？
需要付出多少才能拯救罕病病患的寶貴生命
一部改編自台灣的中央研究院生物醫學科學研究所所長陳垣崇院士和他的醫學團隊研發罕見疾病龐貝氏症解藥的電影--「愛的代價」，將於5月21日在台灣由得利影視代理上市發行。電影不僅描述罕見疾病家庭在面對罕見疾病的各種困境時不放棄的勇氣與決心，更帶領觀眾瞭解罕見疾病藥物研發的不易與艱辛。
看電影時幾度熱淚盈眶。《愛的代價》說的不只是一個罕見疾病新藥開發的故事，它還是一個關於愛，關於人不屈服於命運的故事。——侯文詠
看了這部電影之後我們就會相信，只要努力，只要還存著一絲希望，我們的孩子都會在不知道哪一個時刻，出現一個像陳博士這樣的一個天使。 -----于美人
孤兒藥聲聲喚 罕病家庭殷期盼
目前在台灣，政府公告的罕見疾病182種，全台共有近6,000個罕見疾病家庭，而70％以上的罕見疾病尚無積極治療方法。罕見疾病藥物由於治療藥物與特殊營養品研發製造需要大量經費，但是使用人數過少，研發經費龐大，廠商在利潤的考慮下，往往不願投入開發、製造或引進。幸運獲得有效藥物治療的罕見疾病患者，可謂少之又少。
東方藥師佛 克服萬難研新藥
「愛的代價」電影描述擁有一雙患有龐貝氏症兒女的約翰．克羅利，為了替孩子尋求解藥，說服醫學博士史東希爾合作成立一家製藥公司。找到突破性方法研發解藥的史東希爾博士，其實就是改編自台灣的中央研究院生物醫學科學研究所所長陳垣崇院士。1991年，時任杜克大學醫學中心教授的陳垣崇博士開始進行龐貝氏症的研究。15年後，在2006年4月28日這一天，陳垣崇在世界醫藥史上寫下紀錄：他們技轉給美商Genzyme公司所研發的龐貝氏症解藥「Myozyme」，獲得FDA（美國食品暨藥物管理局）與EMEA（歐盟醫藥品管理局）核准上市！從此，就像電影的結局，現在全球每年上千名的龐貝氏症新生兒，都能獲得更多專業醫療的協助來延續他們的生命。在台灣2005年7月Myozyme正式獲全民健保給付，2009年有34位龐貝氏症的患者因接受Myozyme治療而重獲新生，不僅如此，目前已經能透過新生兒篩檢機制，篩檢出龐貝氏症的嬰幼兒，而罕見疾病基金會更於2009年起針對低收入戶及原住民的新生兒，提供每位新生兒150元的篩檢費用補助，協助新生兒家庭掌握黃金期給予治療，迄今累計補助已達四十餘萬元。
想到這，媽媽既感慨又感激，醫藥的進展以及醫療團隊的努力，給寶貝一個重生的機會。～嬰兒型龐貝氏症/小石頭 (辰辰)3歲
媽媽說，有好幾次生命危及之時，阿明用虛弱的手寫下：「媽！記得，我要急救！他相信只要有一口氣活著，夢想終會實現的。～成人型龐貝氏症/阿明（31歲）
爭取罕見曙光 獨自孤獨研究路
「當你看到病患和家屬為病痛疾苦，但醫生所能做的卻很有限！」陳垣崇提到，好不容易診斷出別人診斷不出的病症，但往往因為沒有藥物治療而無能為力。25歲，陳垣崇從台大畢業，當時人類第一個基因序列剛被定序，引起他的興趣，決心到美國哥倫比亞大學攻讀「人類遺傳學」，繼續鑽研基因領域；但當時班上有一半的人出國，都是當駐院醫師，唯有他選擇比別人更漫長孤獨的研究之路。陳垣崇笑談那段艱辛難熬的日子。但即使窮困，他仍堅持自己的夢想，希望為疾病所苦的病患，做些什麼。
「如果你曾看過龐貝氏症的孩子，我相信你終生不會忘記，這些嬰兒的肌肉無力、全身軟綿綿、連抬頭都有困難，但他們的頭腦清楚，只能張著大眼，流露無助的眼神看著你，希望你能幫助他。」陳垣崇的內心非常難過，他在1991年全心投入實驗，期待找到解藥。經過不間斷的努力研發終於在15年後，2006年正式將龐貝氏症藥物研發成功。
除了投入罕藥的研發，他亦十分關心罕病患者的社會福祉，在罕見疾病基金會創辦人陳莉茵女士的極力邀請下，陳垣崇於2005年參與罕見疾病基金會的董事會並任董事長至今，與罕病基金會共同全力投入罕見疾病的醫療權益爭取與罕病患者就醫、就學、就業及安養等社會服務。陳垣崇院士表示：「參與罕見疾病基金會的病患服務，足以彌補我在研究與治療中不及的遺憾。」
愛的代價 邀您一塊見證生命奇蹟
「愛的代價」Extraordinary Measures在台灣並無公開上映計畫，僅由得利影視獨家代理發行DVD，為了讓更多人共同見證罕見的生命奇蹟，罕見疾病基金會在得利影視公司與威秀影城大力支持，除了記者會當天的首映會外，更在5月24日晚間及5月29日上午於威秀影城進行兩場特映會，以嘉惠更多的罕見疾病病友與相關領域的專業人員。
得利影視蔡宏秀執行長表示：「我們很榮幸能夠引進這部令人感動同時又發人深省的電影，尤其能促進各界對於罕見疾病的關注及瞭解。」，而罕見疾病基金會曾敏傑副董事長亦表示：「從這部電影觀眾不僅將體會到罕病家庭與病友在疾病中面對的無解困境，更能看到醫學進步的背後，那些默默投入罕見疾病研究工作的重要幕後推手。」
|
|  龐貝氏症疾病介紹
病友小石頭的故事
病友阿明的故事
|
|
 | | 龐貝氏症病友獻花給本會董事長陳垣崇先生表達感謝之意 |
 | | 眾多貴賓蒞臨現場給予支持 |
 | | 貝氏症病友小石頭現場接受訪問 |
|
