臺灣時報／2014.06.07／記者孫麗菁／台北報導

立委楊玉欣昨天表示，罕見疾病病童「葉小弟」與「莉婕」罹患「非典型性溶血尿毒症」，家長必須自行負擔龐大藥物費用，苦苦期盼政府能給予補助，然而治療藥物至今尚未納入健保給付，兩位病童就已不幸離開人世。她已經於立法院上個會期提出「罕見疾病防治及藥物法部份條文修正案」，希望透過修法簡化罕病藥物納入健保用藥給付項目行政流程，縮短審核過程所需時間。

去年九月引發社會關注的「非典型性溶血尿毒症」桃園葉小弟，瘦到大腿皮包骨，體重剩十一公斤，整天洗腎。必須施打免疫抑制劑維持生命，每一針要價二十一萬元，因健保沒給付，家長自籌三百多萬購買藥劑，最後家中經濟條件實在負擔不過來，無法繼續自費購買藥劑，只能盼望由健保或政府依據罕病法給予部份補助。然而事與願違，必要維生藥劑卻因冗長審核程序遲遲未能納入健保給付，葉小弟就因併發症宣告不治。

葉小弟事件發生後，衛福部國健署、健保署及食藥署開始著手研議加速罕見疾病用藥審查流程，協助這類的罕病家庭的藥費開銷問題，沒想到時隔半年後，又有一例板橋曹小妹莉婕也罹患相同病症，但衛福部至今卻還未完成免疫抑制劑納入健保藥物給付項目審查流程，導致曹小妹父母跟葉小弟家屬一樣，只能自立承擔高額醫藥費用。

楊玉欣表示，罕見疾病用藥因為特殊、稀有，研發及製造成本比較高，許多藥物價格非常昂貴，若無健保給付，許多罕病家庭根本負擔不起，必須尋求外界協助。罕病病患不用藥便無以維生，憲法明定國家應保障人民的生存權，以此作為基本原則，在健保財政負擔能力所及下，政府應該盡量把罕藥納入給付項目。

針對目前曠日費時的審查流程，她已經提出「罕見疾病防治及藥物法部份修正案」，透過修法簡化罕病用藥納入健保用藥之審核流程，同時亦應改善維生所需之藥品及特殊營養品供應及輸送服務，並設置罰則要求藥商不得無故斷藥，保障病人生命安全，經歷過多次溝通協調，目前與行政部門已經達成共識，希望在下個會期能儘快三讀通過修正案。

新聞出處：http://www.twtimes.com.tw/?page=news&nid=417091