Nownews／2014.06.06／記者陳鈞凱／台北報導

救命不能等！罹患「非典型性溶血尿毒症候群」的罕病兒葉小弟與曹小妹，因為等不及衛福部加速審查、給付救命的針劑，相繼宣告不治，罕病基金會和家屬今（6）天沈痛出面，批評政府審議罕見疾病藥物時，被動消極又官僚，流程無法即時有效拯救岌岌可危的罕病兒生命，叫每天與生命搏鬥的罕病家庭情何以堪。

去年9月才引發社會關注的桃園葉小弟，生前瘦到大腿皮包骨，體重只剩11公斤，整天洗腎，必須依賴打針維持生命，但每一針要價21萬，健保又沒給付，葉家人硬湊出315萬打了15針。打完最後一針後，因為家裡無力負擔，最後葉小弟拖了4個多月因併發症宣告不治。

沒想到，在衛福部承諾加速審查、給付後，時隔半年，板橋的曹小妹又因為無法即時施打藥劑治療，僅撐了28天就病逝，讓罕病基金會痛批，不希望再有下一個不幸案例。

罕病基金會表示，「非典型性溶血尿毒症候群」去年9月10日正式經「罕見疾病審議委員會」列入公告罕見疾病，且於今年4月底也通過為免疫抑制劑（Soliris）治療的適應症，照道理說，立即公告後，即可走健保給付審查程序，讓病童能夠獲得藥物的治療，但政府遲遲沒有公告，藥廠因此無法申請健保給付。

不僅如此，罕病基金會也質疑，既然「罕見疾病審議委員會」的專家學者已共同審議通過，為何健保署仍執意要針對用藥準則與給付與否，再度邀集專家學者開會審議，如此一來一往，疊床架屋的重複審查，救命的藥物何時才能到病患手上？

罕病基金會要求，在健保還沒給付之前，衛福部應該先依罕病法第33條，在健保審查給付的「空窗」期間，提供病患的緊急用藥所需，才不會有下一個葉小弟、曹小妹的悲劇發生。

衛福部則回應，目前正由食品藥物管理署辦理認定新適應症的預告公告流程中，預定6月底前可正式公告，另一方面，健保署也同步進行罕藥給付條件審查，希望能夠在這項罕藥公告新增適應症時，健保也能同步給付的時程目標。

所謂的「非典型性溶血尿毒症」是一種遺傳性、全身性的致命疾病，盛行率為百萬分之3，可能發生在任何年齡，因為原本保護人體免受外來微生物攻擊的補體系統發生失衡，引起多發性血栓和炎症，導致包括腦、腎臟、心臟和胃腸道等多器官損害；診斷後24小時內必須進行血漿置換術，然而有些特殊情況的孩子並無法執行血漿置換術，需靠一劑21萬的補體抑制劑（Soliris）來抑制補體系統的活化，即時治療，但因為藥價過高且每兩周需施打一劑，如果沒有健保給付，將面臨沈重的經濟負擔。

新聞出處：http://news.msn.com.tw/news3736726.aspx