中央日報／2014.06.06／陳昶珩整理

罹患非典型性溶血尿毒症候群的罕病兒葉小弟與曹莉婕盼不到救命藥，相繼辭世，莉婕媽媽和罕病基金會6日呼籲，救命不能等，官僚別誤事。 

罕病基金會指出，「非典型性溶血尿毒症候群」去年9月10日經衛福部「罕見疾病審議委員會」列入罕見疾病公告，今年4月將此病增列為免疫抑制劑（Soliris）治療的適應症，政府卻遲未公告，藥廠無法申請列入健保給付，罕病兒用不起又等不及，眼睜睜等死。 

根據中央社6日報導指出，衛生福利部則表示，食品藥物管理署正在加速流程，進行藥品新適應症的預告公告，預定6月底前可正式公告。中央健保署同步進行罕藥給付條件審查，以列入健保給付。 

但衛福部的腳步對葉小弟與曹莉婕來說，終究是遲了一步。罕病基金會批評，政府公文浪費時間往返、開會審議，一來一往，罔顧人命，在罕藥未列入健保給付前，政府應依「罕見疾病防治及藥物法」第33條規下，提供緊急用藥。 

莉婕媽媽說，女兒無法即時施打救命藥劑，短短撐了28天就走，希望女兒是最後一個等不到藥的苦命兒。 

葉小弟生前瘦到大腿皮包骨，體重剩11公斤，整天洗腎，必須依賴打針維持生命，每一針要價新台幣21萬元，健保沒給付，葉家人硬湊315萬元打了15針。打完最後一針後，家裡無力負擔，最後葉小弟拖了4個多月因併發症而宣告不治。 

罕病基金會指出，非典型性溶血尿毒症是致命遺傳疾病，盛行率為百萬分之3，是基因變異造成免疫系統中的補體系統異常活化，引起多重器官的血栓和炎症，診斷後24小時內必須置換血漿，某特殊情況不適用的患者可用罕藥Soliris抑制補體活化，但即時施打才有療效。

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