中央社/2023.11.13/記者陳婕翎
罕見疾病基金會今天提出治療及藥物給付建言書，盼實踐健保罕藥專款精神，合理成長、確實執行。健保署長石崇良說，今年罕藥審查速度超越過去2年，專款預算可100%執行完畢。
罕見疾病基金會今天在記者會對現行罕病政策提出6大建言，第1建議增加罕藥可及性、第2為罕病人權與國際接軌、第3是罕藥專款合理成長有效執行、第4為優化醫療科技評估（HTA），加速罕藥給付、第5為擴大病人參與、第6是籌設罕病創新治療基金。
衛生福利部中央健康保險署長石崇良上午出席與美國HIMSS簽署合作備忘錄記者會，會前接受媒體聯訪時表示，今年已經加快罕藥審查速度，據今年統計至目前新通過10項罕病用藥納保，另外有7項新藥、更有新藥擴充8項，共計約30個品項，比過去2年合計更多。
石崇良表示，罕病用藥相關專款預算今年一定能100%執行完畢，即使現階段預算幾乎已經用完，但健保署沒有停止審查進度，而是繼續執行罕病用藥納保審查，希望透過提早作業，以利接軌明年1月1日，罕藥給付新制及早上路。
不過罕病基金會點出罕藥專款單看執行率的盲點，雖然2017年至2022年罕藥專款執行率幾乎達9成以上，但幾乎都用於已收載罕藥的舊有個案，看似逐年成長的罕藥專款及超高執行率，反映的是舊有個案隨年齡及體重成長而自然增加的藥量，不包含被拒於健保給付大門之外的罕病新藥。
截至2023年10月，等待健保給付的罕藥已累積25種，可治療28種不同罕病，能挽救6053名病人生命，但據罕病基金會統計，已有2020名病人因等不到給付已離世；另外在25種罕藥中，有12種是目前這個病唯一治療方式，約有1591名病友正在等待僅有的續命機會。
台灣大學健康政策與管理研究所教授楊銘欽表示，雖然罕藥專款逐年成長，但仔細分析成長率卻呈現下降趨勢，呼籲加速新藥審核與給付之外，應建立滾動式檢視給付準則及退場機制，在不影響年度預算合理成長前提下，專款餘款允許留用至隔年使用，有效提升罕藥專款執行效率。
除了健保底下的罕病用藥專款，規劃成立「罕病創新治療多元基金」是建言書專家一致認同的建議。輔仁大學醫學院數據科學中心執行長蒲若芳說，基金財源可從菸捐、公務預算、製藥業廠商徵收等，可視為創新治療的早期近用計畫，當療效尚有不明確時，暫時給付1至3年使用。
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