中央社/2023.08.21/記者陳婕翎
要價昂貴的罕病脊髓性肌肉萎縮症（SMA）基因治療藥，通過首名健保給付，健保署未來將依年份、採分期付款，確定有成效才會給付，首度採取此模式，研判對健保總額衝擊較小
SMA基因治療藥8月起納健保給付，1劑新台幣4900萬元，首名通過健保給付是1名南部未滿6個月嬰兒。基因治療藥物是一次治療、終身有效，但是否真有療效，需要長期追蹤，用藥後需每4個月進行1次標準運動功能檢查，提交療效追蹤等資料，每年需總評估追蹤1次，至少追蹤10年。
衛生福利部中央健康保險署副署長蔡淑鈴今天下午接受媒體聯訪時表示，SMA基因治療藥以「年」付款，需確定藥物對病人有療效，才會付下一期款項，這是健保首次對藥廠採取分期付款模式。除了基因針劑，健保還給付背針、口服等2種治療SMA的藥物，因要價沒有那麼高，未使用分期付款。
針對相關病友團體曾提出擔憂天價的SMA基因治療藥物，排擠其他罕見疾病健保用藥權益，建議應設獨立經費，蔡淑鈴說，採納分期付款正是考量財務衝擊影響，SMA一次性付清對當年總額衝擊很大，但如果分期付款，對總額衝擊就較小。
「若沒療效還要付款，就是錢沒花在刀口上」，蔡淑鈴表示，這次SMA基因治療藥物分期付款經驗，將為健保制度奠定新基礎，高單價癌症細胞治療、基因治療等，未來都可以參照，採取長期追蹤，根據療效付款。
蔡淑鈴說，現階段已有許多新療法正在研議分期付款，其中結合基因編輯、細胞治療多樣新興技術的CAR-T治療已在討論中，「接近有結論了」，有望成為難治型或復發型血癌病友治療新曙光。由於與廠商協議尚未完成，是否今年就能定案，還不方便透露。
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