聯合報/2023.08.20/記者沈能源
罕病脊髓肌肉萎縮症（SMA）基因治療藥物「諾健生（Zolgensma）」，一劑費用高達四千九百萬元，可說是目前全球最貴的罕病藥物，外界憂心，恐對健保財務產生衝擊。衛福部健保署副署長蔡淑鈴說，SMA基因治療藥物，目前相關研究療效為終身有效，雖然單價高，但如果攤平到終身，就不覺得昂貴，但目前首位治療個案僅追蹤7.5年，還需評估長期療效，如果一次性支付可能會排擠其他健保支出，因此採用分期付款方式，對於健保財務衝擊，沒有想像來得大。
健保署日前表示，以患者壽命60歲估算，平均一年花費約80萬元，評估後認為尚可接受。為了減少健保財務負擔，健保署與研發生產諾健生的諾華藥研議，首次採取分期付款，預計分7期支付。但是否為分7期給付，蔡淑鈴說，這與藥廠簽有保密協定，無法對外透露。
台北榮總兒童醫學部兒童神經癲癇科主任許庭榕說，以藥物經濟學分析，今天花這些醫療費用，病人可以多活一至二年以上，且延續的生命是有品質的，那就達到應有的效果。健保署如今花費四千九百萬元以治癒SMA，讓病人往後30年、80年都能正常的生活，這就很值得，因此，健保確實應給付在罕病及重症病人身上，「讓病人重獲新生」。
台灣醫務管理學會理事長洪子仁說，贊成健保照顧「急、重、難、罕」患者的初衷，彰顯對生命價值的重視。但另一方面，這也凸顯台灣「健保總額成長率」以及「總額」不足的兩大困境，值得各界省思。
洪子仁說，健保署目前新藥預算約為30億元，若要加速新藥給付及擴大適應症，預估每年預算須提高至90億元，若在加上罕見疾病藥物健保給付費用，每年約以12%幅度成長，健保總額支出勢必增加，務必要增加健保總額及提升總額成長率。因此，政府應接著思考健保財源可以來自營業稅、消費稅等稅收，並同時增加公務預算等方式增加健保財源。
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