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天價罕藥3/諾健生給付條件嚴苛 患者僅能3擇1無換藥權
聯合新聞網/2023.06.23/記者林琮恩

SMA的基因治療「諾健生」將納入健保,但設有「六個月內發病、具有基因變異」的門檻,且與健保給付的另外二項SMA治療針劑及口服藥只能「三擇一」。SMA病友、SMA治療藥物爭取協會理事長李怡潔指出,目前基因治療給付門檻仍太窄,正積極與健保署溝通,希望未來放寬條件;有病友在使用針劑之後出現嚴重副作用,呼籲取消三擇一的限制,讓病友能有換藥機會。

據了解,SMA基因治療給付將於八月一日上路。健保給付的另外二項治療藥物也在今年四月一日擴增給付條件:「百健」藥廠含nusinersen成分之SMA注射藥品,經藥物共擬會議同意通過擴增給付範圍至「三歲內發病確診者」,且若「起始治療年齡滿七歲者且臨床評估運動功能指標RULM≧15者」;「羅氏」藥廠含risdiplam成分之SMA口服液劑,則因考量給付效益,在有限資源下,同意先用於「二個月以上未滿十八歲病患」。

根據美國食藥署公布的Zolgensma藥物仿單,該藥可用於治療二歲以下的SMA患者。李怡潔表示,很開心健保署終於看到基因治療對生命的價值,但目前給付之門仍然太窄,依照實際狀況,病友確診的時間不太一樣,誤判、誤診的情況也時常發生,並非所有患者都能在六個月內發現,協會已積極與健保署持續溝通、請命,希望未來能復放寬給付門檻,並盡快展開行政流程,以免病友面臨漫長等待。

她進一步表示,目前健保雖已給付三項SMA用藥,但仍有將近七成五的患者無法透過健保取得治療用藥,除了基因治療之外,協會將持續倡議,希望未來三項藥物的給付範圍都能放寬,讓更多病友獲得用藥機會。

針對健保署設定的「三擇一」規範,李怡潔表示,藥物使用牽涉副作用問題,在用藥之前無法預知,且國際上沒有一個國家規定不可換藥,在台灣卻形同「用賭的」,萬一出現副作用,也沒有機會選擇使用另一種藥,實不合理,希望未來放寬。SMA病友、插畫家鄭鈴日前受訪時也表示,自己雖在五月獲得背針用藥機會,但使用後痛苦難耐,每次施打後都要臥床一周以上,疼痛感受才逐漸緩解,期盼未來能夠換藥。