世界新聞網／2014.02.09／記者蕭迪玉／橙縣報導

全世界每3500個男孩中就有一人患上遺傳性的杜顯氏(Duchenne)肌肉萎縮症，美國現有2萬4000名患者，大多是在五歲左右被診斷出，當大多數小男孩生龍活虎的跑跳之際，患上杜顯氏肌肉萎縮症的男生卻因四肢肌肉逐漸無力，經常跌得鼻青臉腫，身體行動無法平衡，到了即將進入青春期，就必須靠輪椅代步，患者父母除了要照顧殘障孩子的身心健康之外，還要面對肌肉萎縮症無藥可治，患者到20多歲就因心臟衰竭而提早離世的命運。

當黛博拉．米勒(Debra Miller)得知兒子從她身上遺傳了杜顯氏肌肉萎縮症基因，被醫師宣判為無法根治的肌肉萎縮症患者時，她毅然決定辭去科技雜誌主編的工作，成立非營利組織「治好杜顯」(CureDuchenne)基金會，全力尋找治療杜顯氏肌肉萎縮症的醫藥突破。

十年來，在治好杜顯基金會推動下，現已有可治療15%患者的新藥，為患者及家屬帶來希望。米勒表示，該基金會成立之初，就發現荷蘭的Prosensa公司正在研發一種有可能治療肌肉萎縮症的新藥，當下率先集資130萬元投入研發基金，目前新藥已完成第三階段臨床實驗，待美國聯邦藥物管理局(FDA)批准後即可正式上市。同時，Prosensa去年發行初始股後股價一路攀升，造成投資基金水漲船高，得以繼續轉投資更多研發中的新藥。

杜顯氏肌肉萎縮症患者不但出現身體、四肢肌肉萎縮，連內臟肌肉也逐漸喪失功能，米勒表示，她的兒子目前就是靠著有如雞尾酒般的多種藥物組合，來減輕全身肌肉退化速度。治好杜顯基金會的工作有如與時間賽跑一樣，在該基金會推動下，迄今已有七項進入臨床實驗的新藥，這些新藥除了可減輕肌肉萎縮症的進程之外，也可治療退化性關節炎、心臟病及自體免疫性疾病等，該基金會也撥款支持有助於治療肌肉萎縮症的基因療法及幹細胞研究項目。

現任該基金會理事的吳蕾表示，米勒家17歲的兒子Hawken與她兒子從幼稚園起就是同班同學，這孩子從小熱愛運動，即使患上肌肉萎縮症也不怨天尤人，他自行駕駛改裝車上學，積極參加學校活動，擔任高中橄欖校隊經理，負責安排球隊出賽行程，並收集球員得分資料，每次球隊外出比賽，他總會隨行攝影，為校刊撰寫比賽報導。Hawken也是治好杜顯基金會義工，經常去探望病情比他嚴重的男孩，並組織同學到醫院去，為癌症病童表演魔術。他積極樂觀的生活態度，傳染給周圍的同學，不但上課有人為他推輪椅、拿書包，大家還搶著要跟他去迪士尼樂園。

相形之下，華人對這種遺傳性疾病似乎了解不多，吳蕾認識一位來自台灣的醫師，家裡也有一個患肌肉萎縮症的兒子，但是十多年來從未見過這個小孩，好像是個不願讓外人知道的家醜。吳蕾說，相形之下，米勒一家人自助助人的精神更令人佩服。

新聞出處：http://worldjournal.com/bookmark/24542592--