聯合報/2023.03.02/記者沈能元
適逢228國際罕見疾病日，罕病基金會今公布首份罕病醫療健康相關議題調查報告，結果顯示，高達近9成民眾贊同健保應擴大照顧罕病新藥給付及提高預算執行率，照顧罕病病友治療需求。健保署表示，衛福部去年修改「藥物給付項目及支付標準」，讓新藥給付方式更多元，並搭配罕病個案登錄系統，若發現藥物對病人有療效，將會持續投入資源，今年給付預算會「用好用滿」。
罕病基金會回顧過去6年來罕藥專款未執行預算累計仍高達35.877億元，自2020年至今，罕見新藥累積未給付達23種、可照顧19種罕病，通報人數截至今年1月，共有7144人，但其中高達29%病友、2072人已經過世，顯見罹患罕病死亡風險高，應加速給予病友治療。
對於罕見疾病基金會提出正在等待健保給付的23種罕藥通報情形。健保署醫審及藥材組副組長張惠萍說，23項藥品中，其中治療多發性硬化症的藥品Ozanimod已於三月一日生效，此藥物為健保共擬會議通過，讓病友治療多一種藥品選擇，另有三項藥品為健保共擬會議同意收載，現正在與廠商確認供貨意願，如果廠商願意供貨，將於今年上半年陸續生效。
其餘還有九項藥品正在進行審查，依程序需經醫療科技再評估，並公布罕病病友意見分享平台，收集病友意見，包括對新藥的期待及使用新藥的經驗，再由共擬會議進行全盤考量，加速審查流程。此九項藥品分別為治療卓飛症候群、脊髓性肌肉萎縮症(SMA)、泛視神經脊髓炎、萊伯氏先天性黑矇症等罕病藥物正在進行審查。另有四項藥品為廠商尚未提出申請、五項藥品由廠商撤案、一項藥品為共擬會議不同意收載。
張惠萍說，健保署去年收載罕藥新藥時，遇到了許多挑戰，主因是近年來罕藥價格都較為昂貴，去年花了很多時間與廠商議價，希望廠商可以給台灣合理的藥價，在健保可以承受的範圍內，於有限的資源下照顧更多的病人。
去年12月及今年2月共擬會議中，同意收載5項罕病新藥及擴增一項罕藥給付範圍，此6款藥品治療對象包括脊髓性肌肉萎縮症(SMA)、家族性澱粉多發性時經病變（FAP）、龐貝氏症、性聯遺傳性低碳酸鹽佝僂症、多發性硬化症等，目前也正在詢問廠商供貨意願，如果廠商願意供貨，今年上半年將會陸續供貨。而其中藥費最貴的為治療SMA藥品，每人第一年治療費用達1300多萬元。
每年健保罕病新藥給付執行率均未達百分之百，如去年健保罕病新藥預算約87億元，執行率約9成，長年來被罕病病友所詬病。張惠萍說，去年執行率確實未達百分之百，還是受限於新醫療科技發展快速，新藥價格高，花了許多時間與廠商議價，且受限於罕病病友人數少，許多新藥臨床試驗時間短，於療效、安全性存有不確定性。
衛福部去年修改「藥物給付項目及支付標準」，除採用療效、財務為風險分攤審查模式，支付還可分期付款，「療效到哪裡、給付就到哪裡」，給付方式更多元，今年也會加速罕藥收載，並搭配罕病個案登錄系統，登錄病人用藥後的療效及安全性，定期進行評估，如果藥物對病人有效會持續投入資源，擴增給付範圍，但若療效不如預期也會要求廠商合理還款，更有效的分配資源，使病人用藥更為精準，新藥給付預算會「用好用滿」。
新聞出處ˋ：https://udn.com/news/story/7266/7004283?from=udn-ch1_breaknews-1-0-news
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