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《基因療法》10項美國高價基因療法有哪些?沒有保險制度與政府政策病患難以負擔

生技投資第一站-Genet觀點/2023.02.01/蔡雪綸

隨著分子生物與基因工程技術的持續突破,近年基因療法(Gene therapy)領域蓬勃發展並已有多款基因治療產品獲美FDA與歐盟EMA核准上市銷售(如下表),其中2022年獲准的三款基因療法Zynteg1o、Skysona以及Hemgenix的售價不斷突破新高,顯見動輒數百萬美元的基因療法時代已然到來,雖然基因療法為患有難治性疾病患者帶來了一線希望,卻也同時帶來了巨大的醫療費用負擔。

去年核准的三款基因療法價格均超過250萬美元,其中藍鳥生物(Bluebird bio)就囊括了兩款產品,一個是用於治療β-地中海貧血症(beta-thalassemia)的Zynteg1o, 旨在針對該疾病的潛在遺傳因子提供客製化設計的一次性注射針劑,療程費用為280萬美元。另一個是用於治療腦腎上腺腦白質失養症(cerebral adrenoleukodystrophy, CALD) Skysona,整體療程費用為300萬美元。

而就在Skysona獲准的兩個月後,CSL Behring與uniQure旗下針對B型血友病(hemophilia B)基因療法產品也成功取證上市,不僅是第一個被批准用於治療該種罕見疾病的基因療法,每劑高達350萬美元的價格也使其成為目前全球最昂貴的新藥。
基因療法高療效伴隨高單價市場負擔能力將是一大挑戰…
治療無效退款?變革性的療法衍生出非傳統支付方式…
基因療法持久性數據是關鍵 尚待政府政策與時倶進…



基因療法高療效伴高單價 市場負擔能力將是一大挑戰
    整體來說,平均一項基因治療可能至少花費150萬美元,最終基因療法可能使美國每年花費約300億美元,以宏觀層面來看,此數字相較於美國2020年處方藥總支出3484億美元可能不是大問題,然而在微觀層面上,若一家保險公司突然須給付300萬美元的基因治療,可能會對公司金流產生不小的影響。
    儘管目前只有少數基因療法獲得批准,FDA估計到2025年每年有望批准10到20款基因治療產品,對於數百萬美元的基因療法,即使是通常對於高藥價持批評態度的專家與團體也表示,若它的確能為患者提供終生治癒的方法,從長遠來看可以為醫療保健系統節省大量資金,儘管支付費用方面是一大挑戰,但高單價仍是可以理解的。

治療無效退款?變革性的療法衍生出非傳統支付方式
    美國基因與細胞治療學會執行長David Barrett表示,當現代衛生系統出現時,並不知道會有像基因療法這樣具潛在持久性、潛在可治癒性的療法出現,因此當試圖將此具變革性的治療方法融入更具交易性的處方藥系統時就會出現問題。
    對此,製藥公司與保險支付方也開始對非傳統支付模式採開放態度,以在治療無效時承擔風險。根據BioPharma Dive的說法,若經治療後患者仍需要輸血,Bluebird 將在兩年內退還高達80%的Zynteglo費用,另一種可能的作法則是隨著時間退移分期支付治療費用,如抵押貸款的方式。
基因療法持久性數據是關鍵 尚待政府政策與時俱進
    由於基因治療為新興療法,目前臨床上還處於收集其持久性數據的初步階段,若它們的有效性會隨著時間推移而減弱或消失,那昂貴的藥價就相對不合理,而療效耐久性的疑問對FDA也是一大監管挑戰,先前該機構曾要求過製藥商在產品核准前需收集更多數據。
    在可預見的未來,有將近2000種基因療法正在研發當中,並有可能改變未來治療疾病的方式,如何處理大量湧現的基因療法的費用問題已從抽象變為迫在眉睫,未來還有待保險公司、各州醫療補助計畫、衛生系統與政策制定者找到合適的方法來給付與充分報銷藥費,才能讓更多有需求的病患受益。

新聞出處http://www.genetinfo.com/international-news/item/66112.html