聯合報/2022.09.30/記者陳雨鑫、林琮恩、周佩怡、蘇湘雲、韋麗文

經濟學人公布最新研究，盤點七個國家的罕病診斷與醫療照護現況，分析八種罕藥從取得許可證到給付的時間差。結果顯示，南韓與台灣敬陪末座，被核准給付的罕藥分別只有三、二種，且給付耗時，平均等待三十個月，對於罕病政策，身為當事人的罕病患，意見無法影響決策。

協商破裂 醫界大刀砍罕藥預算

台灣是全世界第五個立罕病專法地區，並獲聯合國非政府組織委員會邀請分享，如今罕病照顧在國內陷入困境，日前健保總額協商宣告破局，醫界提出的預算版本中，罕病專款成長的提案為「○元」，用以角力健保署提的預算方案。因總額協商尚未達共識，最終以二案併陳交由衛福部長決定。

罕病基金會、人類遺傳學會、台灣弱勢病患權益促進會與聯合報健康事業部共同舉辦「二○二二年罕見疾病醫療照護之挑戰與前瞻論壇」，包括立法委員吳玉琴、立法委員蔡壁如、衛福部常務次長石崇良、健保署長李伯璋、健保會主委周麗芳、健保會委員黃振國、醫藥品查驗中心醫藥科技評估組（ＨＴＡ）組長黃莉茵、健保藥物給付項目及支付標準共同擬訂會議主席陳昭姿、共擬會列席代表蔡麗娟、健保署醫審及藥材組組長黃育文、罕病基金會創辦人陳莉茵、共同創辦人曾敏傑、董事長林炫沛、執行長陳冠如、台大醫院基因醫學部主任簡穎秀、人類遺傳學會理事長蔡輔仁、醫師公會全聯會發言人羅浚晅、台北醫學大學醫務管理學系助理教授蒲若芳、台灣大學臨床藥學研究所長蕭斐元、台灣病友聯盟理事長吳鴻來、聯合報副總編輯洪淑惠共同參與。

納入給付 平均等待卅個月

經濟學人評比法、德、英、澳、日、南韓與台灣的罕病照護制度，德、日、英因有罕藥快速核價制度，大部分藥物都已獲得藥證，且多在一年內給付，病患可取得藥物；法、澳大多數藥物都能被核准給付，平均需要二至四年；南韓、台灣僅核准給付二到三種罕藥，其餘罕藥無法獲得藥物許可證，就算是獲得許可證，要納入給付也非常耗時，平均等待期達三十個月。

陳莉茵表示，兩百四十種罕病中，只有約百分之十五的罕病有健保給付用藥。對於等不到、等很久的救命罕藥，陳莉茵表示，台灣嚴重吊車尾，罕藥平均給付時間上，甚至比南韓還落後，實在令人感到困惑。

此外，報告指出，ＨＴＡ面臨重大挑戰，罕病患少，難以取得臨床證據，加上新藥成本高昂，藥品經濟效益評估（ICER/QALY）成為艱困的任務。

國內罕藥往往因為「療效不明」而被拒絕納入健保，身為ＩＣＥＲ領域的權威專家，蒲若芳指出，新藥評估不僅僅在於療效與成本效益，罕藥評估還須考量生命品質、社會公平。

對於國內罕藥給付速度慢，李伯璋表示，在ＨＴＡ的執行下罕藥的給付效率變高，但是卡關在具有決定藥物給付生殺大權的共擬會專家，往往因不同背景的醫師有不同的立場。

對此，石崇良表示，衛福部長薛瑞元重視罕病患用藥可近性，要求醫藥品查驗中心針對ＨＴＡ、食藥署針對藥證審核程序、健保署針對罕藥納保期程進行研討，希望提高、加速罕病患者用藥機會。他說，照顧罕病是對生命的承諾。

新聞出處：https://udn.com/news/story/7266/6650962