聯合報/2022.08.23/記者邱宜君

脊髓性肌肉萎縮症（SMA）是一種罕見遺傳性神經肌肉疾病，患者會經歷漸進式肌肉無力，呼吸和吞嚥也會逐漸受影響，近年雖有新藥Spinraza阻止病情惡化，一針卻要價200多萬元。健保署2020年7月起有條件給付，已有39名病友受惠，但全台灣還有388名病友無藥可用。本身也是SMA病友的生命之窗慈善協會理事長李怡潔指出，罕病專款每年都有好幾億元執行不完，希望健保署更積極幫助更多SMA病友獲得救命藥。

李怡潔指出，今年罕病專款預算相較去年增加11.74億元預算，為歷年來最高幅度，讓病友一度滿懷期待，但截至今年8月，只有兩種罕病藥物獲得給付，專款還剩有近10億元預算未執行，最後用不完的錢，都要收回健保安全準備金。

李怡潔表示，過去四年，每年都出現預算剩餘，2019年剩11.29億元未執行，2018年也有6.41億元未執行，似乎已成為常態。她質疑，是不是因為健保無法調補財務缺口，所以刻意不徹底執行已編列預算，用病友性命來換取財務健全？病友都擔憂今年也將重蹈覆轍，用藥願望又要落空。

立委蔡壁如、立委王婉諭、新北市市議員參選人彭盛韶、北市市議員參選人陳宥丞今天特別舉行記者會，為SMA病友請命。彭盛韶指出，許多GDP比台灣低的東歐國家，給付條件都比台灣寬。王婉諭呼籲，希望台灣身為亞洲第一個通過罕病立法的國家，不要在攸關病友生命權的議題上不進反退。

健保署醫審及藥材組科長連恆榮表示，健保署就怕錢不夠、無法照顧好罕病病友，所以罕病專款預算一直在擴編，從過去兩年的71.66億、76.01億，今年再增加11.74億，達87.75億元，也希望預算執行率愈高愈好。往年預算執行率都有達到98%、96%，推估今年執行率也有93.4%，確實會有剩下的錢。

然而，如果健保署通過廠商申請擴大的Spinraza給付條件，一年財務衝擊將高達25.4億到29.8億元，但無論今年增加的11.74億元，或是最後未執行完的款項，都還是不足以負擔。

連恆榮表示，罕病預算要用來照顧所有罕病病人，預算成長不僅用於擴增給付範圍，也要增加收載項目、因應罕病人數的成長。健保署希望與病友、醫藥界以夥伴關係共同研商資源運用最佳化的各項建議，也希望呼籲藥廠能夠善盡社會責任，多關照罕病病友。

新聞出處：https://udn.com/news/story/7266/6558690