蘋果新聞網/2021.11.18/郭芷余

脊髓性肌肉萎縮症（簡稱SMA）是嬰幼兒死亡率最高的罕見遺傳性疾病，最嚴重患者平均活不過2歲。今年7月，一名罕病兒母親發現孩子半夜想上廁所卻跌倒，撞到後腦勺，腳板也骨折，痛苦地以扭曲的姿勢在地板掙扎哭喊，身為媽媽，安頓好孩子後，徹夜未眠，在電腦前流著淚寫信給蔡英文總統，「總統求求您，救救我的孩子！」希望SMA治療藥Spinraza用藥範圍可以擴大，但目前仍卡關。

SMA是一個跟時間賽跑的疾病，過去並無具體治療方法，只能依靠物理治療及呼吸照護減少併發症，Spinraza是全球第一個治療SMA的藥物，2016年12月上市。

曾獲2次總統教育獎的SMA患者，也是台灣生命之窗慈善協會理事長李怡潔指出，目前全球42個國家對Spinraza已是健保給付，即使在平均每人GDP或平均每人醫療保健總支出（CHE）低於台灣之國家（如捷克、斯洛伐克、波蘭等東歐國家及以色列、南韓等）亦能全仿單或廣泛給付。

但台灣給付病人範圍卻是全世界最窄。全台400多位病友卻只有3、40位病友有機會用藥。Spinraza因上市不久，價格高昂，一劑要價高達200多萬元，每4個月就要施打一劑，一打就是一輩子，這筆費用除非國家幫忙以健保給付，否則就算一個有錢人也沒辦法負擔。

她從2019年就開始積極為全台病友爭取擴大用藥，2020年7月1日健保署開始有條件給付SMA治療藥物，但全台仍有90%的患者無法獲得治療，至今仍無任何放寬給付之進展。

李怡潔指出，國內外治療SMA專業醫師皆表明Spinraza對全型、全年齡的病患有顯著療效，醫師亦說明若治療前病患整體的狀況較佳，接受治療的療效相對較好，治療成效與年紀無顯著相關。

「沒有接受治療的SMA患者，會逐漸失去運動功能，失去一項運動功能，對健保署而言只是一串數據，但是對病患來說，代表著接受治療後需要花更多時間與力氣去恢復，甚至有可能再也無法恢復。」

李怡潔說，今年4月到醫院定期追蹤時，遇見一位不符合健保給付條件的病友，「她的狀態和我差不多，可以不需要帶維生器材出門，但到了今年8月30號，短短4個月的時間，我再次看到她，她已經無法自行呼吸，需要隨時帶著呼吸器才能活著，我不知道下一次是不是還能再見到她。」

她說：「等待，是健保署最好的議價策略，也是殺害SMA病友最好的武器。」

李怡潔表示，為降低高價藥物對健保的財務衝擊，健保署會與藥廠簽訂「風險分攤協議（MEA）」。基於「保密協議」，MEA的內容僅有健保署與藥廠知曉，意為所有健保署公告之罕病專款花費、罕藥價格等，都不是實際購買價格，也就是說，雖然Spinraza要價不菲，但健保署實際採購的價格絕對會低於牌價。

作為病友及病友團體代表，李怡潔想問：藥廠返還的經費在哪？每年罕病專款的實際花費是多少？實際剩下的經費是多少？剩下的經費又在哪？是否有MEA可以不受民意代表監督的相關法條依據？

她質疑，若經費來往不透明又不受監督，健保署就可以「財務衝擊」為由，不斷拒絕給付罕藥、不斷犧牲SMA病患的治療權益。

李怡潔沉痛指出，健保的初衷是要集合社會大多數人的力量，共同解決少數人就醫的經濟障礙，以照顧全體民眾的健康，所有的SMA病友家屬都在懇求健保署救救他們的孩子，「真心希望健保署能秉持健保制度設立的初衷，給身為少數人的SMA患者一個活下去的機會。」

新聞出處：https://tw.appledaily.com/local/20211118/ZVIRFDMN3JEKJBJ2JUWOOXMMHM/