工商時報/2021.08.30/記者杜蕙蓉/台北報導

用「真實世界證據」輔助臨床試驗,已成趨勢，台灣醫界聯盟基金會30 日辦理「創新生醫臨床試驗進階研習班」，邀請來自國衛院及藥品查驗中心的專家，針對臨床試驗當前熱門話題「真實世界證據、基因治療產品、小兒族群臨床試驗」進行授課，以使我國臨床試驗從業人員掌握 臨床試驗最新趨勢與概念。

真實世界證據（Real World Evidence, RWE）是指使用真實世界數據（Real World Data, RWD）為資料來源（例如電子健康紀錄、健保紀錄、Apple watch等穿戴式裝置之生理資訊），經適當分析方法產生的臨床證據，用於協助說明藥品之使用及其效益與風險。以罕見疾病為例，這些疾病因為案例數較少，難以用傳統臨床試驗架構進行，這時候，或許可以透過罕見疾病藥品於真實世界中實際已使用之療效資料作為佐證。

然而，若要在臨床試驗中應用RWE，需要經過嚴格的資料處理與管理，確保資料的可靠性與關連性，各國皆重點發展真實世界證據之應用並制定相關規範，我國食品藥物管理署已發布《真實世界證據支持藥品研發之基本考量》，並於今年陸續公告「真實世界證據的研究設計－務實性臨床試驗的考量重點」、「真實世界數據—關聯性與可靠性之評估考量」、「使用真實世界數據/真實世界證據作為申請藥品審查技術文件應注意事項」等指引。

除此之外，研習班亦討論了兒童臨床試驗此一難題，目前有超過60％兒童用藥是沒有經過兒童的臨床試驗，而只有在成人身上試驗，然而兒童與成人的代謝情況與器官成長狀況皆不同，因此制訂最低限度造成兒童傷害的臨床試驗，一直持續是重要議題。我國食藥署亦於今年公布「小兒族群的藥動學試驗基準」。

基因治療產品的臨床試驗，亦需要建立更符合領域需求的臨床試驗架構，以全球已有五項產品上市的CAR-T療法為例，因為經過基因編輯程序，產品的品質與安全更受到管制單位的嚴格審視；此外，CAR-T療法是透過點滴注射投入人體，需要設計明確的追蹤指標與測量方式，證明這些注入人體的CAR-T在體內分布的狀況及達成的療效。有鑑於國際已有14款基因治療產品上市，我國食藥署已於2020年發布「人類基因治療製劑臨床試驗審查基準」。

新聞出處：https://ctee.com.tw/livenews/aj/ctee/A88131002021083021462808