經濟日報/2021.07.26/記者項家麟
近期美國Protagonist公司的PTG-300在生技製藥界掀起火熱討論，因在去年的美國血液學年會 (American Society of Hematology, ASH)及近期的歐洲血液學年會 (European Hematology Association, EHA)發表的真性紅血球增多症(PV)二期臨床試驗期中數據正向，引爆Protagonist公司股價從去年3月的美元5塊多，到今年7月，暴漲來到近50美元，不到一年半漲幅約有9倍之譜，公司市值達22億美元。正值PTG-300爆紅之際，也引發華爾街生技基金大咖注意到PV罕病新藥龐大的市場潛力，紛紛諮詢美國治療PV的醫師領袖群。據悉，來自台灣、預計年底就能領先PTG-300，取得PV一線用藥美國藥證的藥華藥P1101（Ropeginterferon alfa-2b），獲得市場高度的投資興趣。

華爾街大咖看好P1101 國內生技法人振奮！

華爾街金主諮詢的PV醫師領袖群，也正是參加藥華藥目前正在全球進行的P1101治療血小板過多症(ET)第三期臨床試驗的主持人，除表示對PTG-300的肯定外，更為推崇和期待藥華藥P1101！讓華爾街長期關注新藥的大咖投資者們紛紛主動敲門藥華藥台灣總部及在美國麻州的子公司，表達其高度的投資興趣和詢問在美掛牌的可能性，其中不乏投資擁有PV二線用藥JAKAFI的Incyte公司金主在列。

另據瞭解，在地的Boston生技基金等大咖，也加入敲門藥華藥的行列。藥華藥公司高層最近在國內疫情嚴峻情況下仍親自赴美，市場也猜測與這一波PV商機爆紅有高度關聯，這使得國內生技法人感到高度的振奮！

攻一線用藥 藥華藥P1101藥證進度領先PTG-300

值得注意的是，幾家美國知名分析公司的生技產業分析師團隊，已依據Protagonist發表的PTG-300 PV二期臨床試驗數據，超前部署推算其營收，推估PTG-300最樂觀可於2024年取得美國藥證，上市後數年即可衝破40億美元（千億台幣）大關！間接印證罕見血液病新藥市場具有百億到千億營收的潛力。

同樣瞄準一線用藥，藥華藥P1101與Protagonist目前還在進行二期臨床的PTG-300相較，有兩大優勢：（一）藥華藥P1101今年底前就將搶先取得美國藥證，將是市面上唯一被美國FDA核准的PV一線用藥，收割PV一線用藥市場。（二）藥華藥P1101為創新長效型干擾素，除可讓患者達到完全血液學反應 (CHR) ，即讓血液指數都維持到正常值，早期施打可治療疾病根源，也可減少甚至免除患者放血需求，緩解症狀的同時也真正治療疾病。PTG-300則是調節血液中「鐵」代謝機制以控制紅血球數量的藥物，現在還在進行2期臨床試驗。

資本市場看見罕見血液病市場潛力 一線用藥備受期待

探究罕見血液病用藥領域，目前在美國MPN市場領頭的Incyte公司，自2011年旗下Jakafi獲美國FDA核准治療骨髓纖維化(MF)患者，其營收接續幾年造成轟動，華爾街對該公司的市值極為捧場，逐年節節上升，幾近佰億美元，乃因其市佔率快速攀升到 50%！

2014年底Jakafi又獲FDA核准用於 PV 第二線治療，錦上添花，市值直衝佰億美元大關。然而PV第二線用藥療效不如治療 MF 的立即顯著，且可能因為針對較為晚期的病人，基因突變修復的效果並無令人驚豔的表現，市佔不及20%！

再經深入發掘，該公司進行中的二期 ET 臨床試驗已經有7、8 年(https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03123588)，進展非常緩慢，華爾街生技大咖一直期盼在這個領域有更新的、第一線的治療用藥出來。PTG-300只在PV的二期結果就受到如此重視並反映在公司市值的爆漲，已達20億美元之列，其來有因！也讓市場更加期待藥華藥P1101的表現。

美國在於孤兒藥巿場的發展上，最為人稱道的，也就是造就了生技獨角大獸美國麻州劍橋市的百健（Biogen）及獨領風騷十多年放以色列學名藥大廠Teva的成功故事！他們都是在多發性硬化症(MS)市場上早年（後1990-2000年代）推出治療早期MS的新藥，個別營收都成長到仟億元台幣！相對的市值也已達數佰億美元之譜，這也奠下後來百健豪賭愛茲默疾病用藥的突破壯舉！MS的銷售年總額如今已是二佰多億美元，六仟多億台幣的佳績！
新聞出處：https://money.udn.com/money/story/5724/5628956