北京新浪網/2021.06.17/中國大陸報導
6月17日，國家藥品監督管理局網站發佈這一消息。官網消息顯示，國家藥品監督管理局通過優先審評審批程序批准羅氏製藥公司申報的1類創新葯利司撲蘭口服溶液用散（商品名：艾滿欣）上市，適應症為2月齡及以上患者的脊髓性肌萎縮症（SMA）。

脊髓性肌萎縮症是由於運動神經元存活基因1（SMN1）突變導致SMN蛋白功能缺陷所致的遺傳性神經肌肉病，是造成嬰幼兒死亡的常染色體隱性遺傳疾病之一，已被納入國家衛生健康委員會等五部門聯合發佈的《第一批罕見病目錄》。

統計數據顯示，SMA的發病率為存活新生兒中1／10000，每年國內約新增1000例SMA患者，其中約80%患者在出生後18個月內起病。重症SMA患兒如不進行有效治療，80%患兒會在一歲內死亡，很少能存活超過兩歲。

該藥物的生產研發企業羅氏製藥公司向澎湃新聞（www.thepaper.cn）記者透露，這一藥物從遞交上市申請到獲得優先審評資格認定，僅僅歷時2個月時間，其在中國的獲批彰顯了中國政府加快新葯審批、推動罕見病診療事業發展的決心和努力。截至目前，該藥物已在超過40個國家及地區獲批，且在全球範圍內已有超過3000位SMA患者接受這一藥物治療。

「這一藥物的獲批是國內SMA治療史上的一個重要里程碑，意味著SMA的治療進入了口服治療的新階段，用藥更為便捷，同時也為中國SMA患者和家庭帶來新的希望，包括改善他們的運動功能、呼吸和吞咽等。」中華醫學會兒科分會罕見病學組組長、復旦大學附屬兒科醫院主任醫師王藝教授說。
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