中新網/2013.12.16/記者劉華/南京報導

15日，為期兩天的孤兒藥界定與市場準入政策全國學術研討會在中國藥科大學落下帷幕，來自國內“孤兒藥”領域的業界專家、學術研究人員以及政府人士齊聚在此，並共同呼籲關愛“孤兒病”患者。

“就在最近我還遇到一位三四十歲的“孤兒病”患者，他還有孩子，當他得知自己的病後知道等於是判死刑了，他每次來找我，我都沒有辦法，因為罕見病的藥價格太高了，國內也沒有生產的，所以靠進口，一年至少 要幾百萬”，來自廣州婦女兒童研究中心內分泌代謝科主任劉麗感慨道。

“孤兒病”即罕見病，所謂“孤兒藥”則是用於預防、治療、診斷罕見病的藥品，由於罕見病患病人群少、市場需求少、研發成本高，很少有製藥企業關注其治療藥物的研發，因此這些藥被形像地稱為“孤兒藥”。

對於如今罕見病的一些現狀，中國藥科大學國際醫藥商學院副院長丁錦希認為有兩個情況，一方面是診斷很困難，比如說大家看到瓷娃娃的病，誤診為缺鈣、小兒麻痺。另一方面就是診斷出來沒有藥，藥物的可及性很差，這是目前很重要的現狀。

而所謂的可及性，丁錦希解釋道，其中包括可獲得性和可負擔性，前者是者得了罕見病，這個藥你能不能買到。而可負擔性即市場上有這個藥，咱們患者能不能用得起。治療罕見病的藥本身價格就貴，國際上通行的做法，由醫保來買單，絕大部分的匯率是由醫保來分攤，而進入我國醫保目錄的孤兒藥種類很少。

對於罕見病的保障問題時國家人力資源和社會保障部醫療保險司管理處處長黃心宇表示，他們在目錄調整的過程中會特別重視和關注可治的疾病，經驗相對比較成熟的，療效比較明確的疾病。

國家食品藥品監督管理總局法制司副司長吳利雅稱，國內在罕見病藥的審核上已經是予以關注了，但是壓力還是很大的，除了審核外還需要其他相關部門的合作。

“國內每年藥審的數量都超過6000件，而審核的人數只有100來人，作為藥品的審批部門，對於艾滋、惡性腫瘤、罕見病等這一係列特殊的群體，還包括一些突發的，比如說SARS之類的病，能做的就是快速的審批。另外其他的部門，因為審評進入狀態之後，還需要其他的部門進行配合。比如說我們的現場檢查和檢驗，還有核準註冊的其他程序，這些程序相應的也要跟著進行優先辦理，實際上國家在程序上是對特殊的群體，特殊的疾病，是作為藥品監管部門，它是做了特殊的優先安排這樣的製度”，吳利雅坦言，這也許和人們的期望值，和病患的期望值比起來，可能他們做的還沒有那麼夠，但是也是在盡我們這個部門的努力在做好。

吳利雅覺得，如果做成一個國家層面的法，不光是政府，在學術界，在基本的行業界和基本的領域裏頭要有一個對罕見病基本共識的病種的定義，還有一個基本共識範圍的定義，這樣會對於罕見病的保證機制的建立會有極大的好處。

其實在國內有部分城市已經有一定的措施來解決罕見病患者的負擔，“上海叫醫療購買服務或叫共付機制，我們叫政府購買服務，這是讓藥廠將這個藥(罕見病藥)跟他(政府)談，政府在講價的基礎之上分一分，給一個比例，最高的給到85%，剩下來這一塊由少兒組委基金，同時，上海還有個民間基金會，基金會每年給予10萬塊錢再剩下來就是由病人自己出錢，但是，我們算過了，如果這樣算的話，戈謝病人還要負擔60萬重頭”，上海市醫學會罕見病專科分會主任委員李定國感慨道，但是在全國推廣還是很難的，希望大家能夠關注這些罕見病患者。

新聞出處：http://goo.gl/K2LBH1