中國新聞社/2021.02.28/記者韓星童
香港中文大學(中大)28日公佈，中大團隊最近與英國牛津大學合作，發現蛋白間的拮抗作用在遺傳性共濟失調神經退化疾病中的功能，有望為干預小腦萎縮症三型治療提供新方向。

在世界各地人口中，包括內地和香港，小腦萎縮症三型(又稱馬查多約瑟夫病)是帶顯性基因遺傳的小腦性共濟失調疾病中最常見的一種。患者會出現步態失調、失去平衡感、視力模糊及口齒不清等症狀，並隨著病情惡化而加劇，直至最後終日臥床不能自理。此疾病至今仍未有治療方法。

中大生命科學學院陳浩然教授及其研究團隊，最近與英國牛津大學合作，發現蛋白之間產生的拮抗作用可調控遺傳性共濟失調病的疾病蛋白降解與神經退化，有望為研究神經退行性疾病治療帶來新方向。研究結果已發表于著名分子生物學期刊Cell Death & Disease。

陳浩然表示，是次研究揭示了Prpf19與Exoc7蛋白之間複雜的蛋白拮抗作用，進一步研究蛋白質網絡控制蛋白聚集的作用機制，將有助研究團隊開發針對Prpf19的潛在分子或激活劑，希望能為小腦萎縮症三型及其他神經退行性疾病提供新的治療方案。陳浩然又說，小腦萎縮症三型屬罕見疾病的一種，盼望研究成果能推動罕見疾病的轉化醫學研究。
新聞出處：http://www.hkcna.hk/content/2021/0301/882058.shtml