聯合報/2020.06.03/記者簡浩正、陳婕翎
脊髓性肌肉萎縮症（ＳＭＡ）病友引頸期盼的新藥，因藥價高昂，健保遲未納入給付，日前本報獨家揭露患者困境，獲正面回應，衛福部健保署日前公布，號稱「史上最貴注射劑」ＳＭＡ新藥將於七月一日納入健保，每劑二四五萬元，第一年需注射六劑，之後每年打三劑，大幅減輕患者經濟負擔。

「感謝健保署的德政，病友已經等很久了。」罕病基金會創辦人陳莉茵說，ＳＭＡ是一種罕見遺傳性疾病，病症為脊髓前角運動神經元發生漸進性退化，肌肉逐漸軟弱無力、萎縮，為自體隱性遺傳的疾病，盛行率約萬分之一，若父母都為帶因者，那麼懷孕生下有ＳＭＡ的機率約為百分之廿五。

陳莉茵說，現行雖有預防篩檢，但台灣每年新生兒中仍有四至五人罹患此症，目前全台累計四百名患者，治療藥物費用驚人，絕非一般人所能負擔。

衛福部健保署副署長蔡淑鈴說，給付條件為一歲以前發病的第一型及部分第二型ＳＭＡ患者，患者年齡須在六歲以下，粗估第一年約卅人用藥。

陳莉茵說，「此藥影響患者一輩子，讓他們生命更有尊嚴。」期望健保未來適度放寬，讓十二歲以下病童也能獲得給付。
新聞出處：https://udn.com/news/story/7266/4609240?from=udn-catebreaknews_ch2