東網/2020.05.03/香港報導
香港政府引入脊髓肌肉萎縮症（SMA）的藥物超過兩年，唯至今僅有一名成年SMA患者獲安排接受治療，其餘成年患者至今治療無期。香港罕見疾病聯盟今（3日）敦促政府正視醫學實證，盡快安排其餘成年病人用藥。

聯盟指食物及衞生局以「未有實證顯示用藥能為兒童期發病的成年患者帶來顯著效用」為由，拒絕安排其餘成年病人用藥。但聯盟引述醫學期刊《刺針》發表的獨立研究指出，治療SMA的藥物nusinersen，能有效改善病人的活動能力，療效正面且安全。研究結果顯示 在完成10個月療程的病人中，有35%有臨床意義的改善；而在完成14個月療程的病人中，有40%有臨床意義的改善。此外，參與研究的病人最常見的副作用包括頭痛、背痛及噁心，但未見任何嚴重副作用。

聯盟指部分成年SMA患者隨年齡增長，病情及病徵明顯加重，身體機能衰退，盼以用藥維持身體機能，當中包括29歲的銀行程式員顏招銘。他稱自己由小時候便患上SMA，近10年情況更轉差，由以往出外自行開門關門都沒問題，到現時連按電梯都做不到，期望能夠用藥維持工作能力，不想成爲社會負累。
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