世界日報/2019.12.14/記者張聲肇
聯邦食品暨藥物管理局(FDA)13日宣布核准肌肉萎縮症藥Vyondys 53上市，而僅僅四個月前，該局還以安全為由，拒絕讓該藥上市，導致核可標準受到質疑。

這也是FDA第二次根據藥物對這種罕見疾病患者初期試驗結果，就核准藥物上市。

Vyondys 53是沙瑞普塔製藥公司(Sarepta Therapeutics)研發生產來治療杜顯氏肌肉失養症的藥；在美國，每3600男童，就有一名罹患肌肉萎縮、喪失運動能力甚至喪命的疾病，嚴重者，可能在20多歲或30多歲就死亡。Vyondys 53 專門用來治療杜顯氏肌肉失養症中，8%更特殊病癥的男童。

今年8月，該局以感染、傷腎風險為由，拒絕核發許可給沙瑞普塔公司，販售這個注射藥劑，但藥廠直接上訴到食藥局高層，FDA在重新檢閱資料後，13日宣布可以上市。

這個「逆轉勝」決定，讓沙瑞普塔的股票一天就飆漲36%。

華爾街有些分析師認為，食藥局核可藥物的標準有放水嫌疑。分析師查托帕戴耶(Debjit Chattopadhyay)說，食藥局這種遽然翻盤的決策模式，讓人不敢對它有信心。

這不是第一次，2016年，食藥局不理會內部評估人員的反對，逕自核發許可給沙瑞普塔販售第一個治療肌肉萎縮症的藥。內部評估結論是「不具療效」；但是病患家屬、政客和醫師強力遊說下，食藥局決定核准上市，引起批評，說食藥局向外部壓力低頭。

Vyondys獲准上市的理由是，初期實驗結果顯示，它能夠促進「有助肌肉纖維生長的蛋白質」的成長，但對病患的運動能力或健康，並沒有甚麼效果。

食藥局要求沙瑞普塔繼續就後兩樣指標(運動能力與健康)追蹤報告，如果沒效，兩種藥的許可可能被收回，但食藥局很少收回已發出的許可。

追蹤期限是2024年，對每一名44磅的病患，用藥成本達30萬元。
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