聯合報/2019.11.24/記者簡浩正
「蔡總統給藥救命！我們要活下去！」獲兩次總統教育獎的脊髓性肌肉萎縮症患者李怡潔，上午表達對脊髓性肌肉萎縮症（‬SMA）的治療藥物需求，希望健保署應將SMA藥物排入12月的共擬會討論外，政府相關單位盡早對該藥物進行全給付，她與十名罕病代表隨即赴總統府陳情。

她今天在立委陳曼麗、拍攝SMA電影「用心飛翔」的導演施祥德，與50多名病友、家屬等組成的罕病SMA肌萎藥物爭取聯盟，上午表達對SMA治療藥物Spinraza的需求。

聯盟表示，該藥美、日、港等國家都已獲給付，台灣卻遲遲未能納入健保，但小患者不能再等。

健保署長李伯璋表示，近日已跟署內內部討論，會將SMA治療藥物Spinraza排入12月中旬的共擬會議議程中，讓專家進行討論。該藥國內目前只有一家廠商有，今年已找該藥廠就藥價部分談三次，但價格部分未能取得共識而使進展趨緩。不過該藥年底前會新增一家藥廠加入，相信應該會有更大的空間可討論。

柏麟媽媽現身說法表示，柏麟出生未滿一個月就確診為脊髓性肌肉萎縮症患者，五個月大、本該能稍微抬起頭，卻因肩頸無力而無法做到，也不太能翻身，再次回醫院檢查才發現已經發病。

柏麟屬SMA最嚴重型，符合申請恩慈療法的資格，能在爭取健保給付的過程中，使用廠商免費治療藥物，柏麟接受治療至今已兩歲，現在已可正常走路、跑步，雖然偶爾會跌倒，但已讓她欣慰。

李怡潔表示，Spinraza是全球首個治療SMA的藥物，2016年12月在美國上市，各國皆因治療的迫切性，在全球39個國家‭已獲給付，包含鄰近台灣的香港與日本也已給付。但台灣FDA通過該藥至今已過了快一年，卻仍在健保署卡關，遲遲無所進展。‬

病友家長、台灣障礙者權益促進會理事長劉俊麟表示，脊髓性肌肉萎縮症（‬SMA），是嬰幼兒死亡率最高的遺傳性疾病，隨著時間，嚴重持續性的肌肉萎縮、無力，最終導致病患行走或進食困難，甚至無法呼吸。而目前全台估計，至少有400名SMA患者，像他自己就有兩個小孩因誤診，直到較大時才確認患有SMA。

李伯璋說，健保署一直以來都是支持罕病患者相關藥物治療，只是因藥物價格討論仍有流程，非一時就能決定。此外，Spinraza雖國外都有給付，但並非像台灣健保般全數買單，如日本雖有給付、但採取部分負擔方式，因此不應拿來一起比較。
新聞出處：https://health.udn.com/health/story/5999/4184389　 
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 SMA肌萎藥物 病友爭健保給付／中華日報2019.11.24　
https://tw.news.yahoo.com/sma%E8%82%8C%E8%90%8E%E8%97%A5%E7%89%A9-%E7%97%85%E5%8F%8B%E7%88%AD%E5%81%A5%E4%BF%9D%E7%B5%A6%E4%BB%98-135000830.html　
脊髓性肌萎救命藥　健保署估年底有進展／蘋果日報2019.11.24
https://tw.news.appledaily.com/new/realtime/20191124/1668078/　 　　
台灣罕病有藥卻不能用 40多名肌肉萎縮童立院陳情／中國時報2019.11.24　https://www.chinatimes.com/realtimenews/20191124001457-260405?chdtv
病友家屬不能等 綠委籲SMA肌萎用藥納健保共擬會／中央社2019.11.24　
https://www.cna.com.tw/news/ahel/201911240058.aspx