MoneyDJ新聞/2019.08.20/記者陳苓
Sarepta Therapeutics的「杜興氏肌肉失養症」(Duchenne Muscular Dystrophy、簡稱DMD)新藥,未能通過美國食品藥物管理局(FDA)審核,盤後股價暴跌13%。Sarepta是納斯達克生技指數(NBI)的成分股。
Yahoo Finance報價顯示,週一(19日)美股正常盤Sarepta下跌3.71%收120.31美元,盤後重挫13.30%報104.31美元。要是週二(20日)Sarepta收在104.31美元,將創2018年12月24日以來新低。
Sarepta週一美股盤後發布新聞稿稱,該公司的DMD新藥「golodirsen」,收到FDA的「完全回應函」(Complete Response Letter)。這代表FDA審查完畢,但是未予通過。
FDA指出兩大疑慮,一個是靜脈人工注射座(intravenous infusion port)的感染風險,另一個是臨床前測試發現的腎臟毒性。Sarepta表示,收到完全回應函,讓該公司相當訝異,整個審核過程中,FDA都未提到golodirsen有任何問題,可能無法通過。
IBD、路透社報導,Sarepta強調,golodirsen的腎臟毒性是在動物測試中出現,劑量是人類受試者的十倍以上。人類病患臨床實驗時,並未發現副作用。
分析師原本預期,golodirsen上市後,每年銷售將達近4億美元。這是Sarepta的第二款DMD藥物,可治療8%的DMD患者。該公司已開賣的另一款DMD藥物Exondys 51,可治療13%的DAD患者。
Sarepta、輝瑞(Pfizer)、Solid Biosciences互相競爭,三家廠商都想率先推出DMD的基因療法。DMD是罕見疾病,患者缺乏「蛋白質失養素」(protein dystrophin),無法維持肌肉細胞完整,病患的步行能力會先受影響,接著出現呼吸困難和心臟問題。
新聞出處:https://www.moneydj.com/KMDJ/News/NewsViewer.aspx?a=60ae6036-91a2-4d44-a2ab-da0dc58e6446 |