蘋果日報／2019.06.19／沈能元╱台北報導
罕病患者須終身服藥，衛福部最新預告兩款罕病用藥照顧患者。衛福部食藥署最新預告新增藥物「Tafamidis」（氯苯唑酸）用於家族性澱粉樣多發性神經病變患者，另一藥物為「Stiripentol」（司替戊醇）則用在嬰兒期嚴重肌痙攣性癲癇。食藥署表示，新增罕病用藥是為照顧患者且無法律爭議，若預告期間順利進行，最快下月中旬正式公告造福病患。

食藥署藥品組簡任技正陳可欣說，此次依《罕見疾病防治及藥物法》新增兩款罕病用藥，其一為「Tafamidis」（氯苯唑酸）為用在家族性澱粉樣多發性神經病變患者，目前患者無藥可醫，多用止痛藥延緩病情，如今有新藥問世且具療效，因此納入罕病藥物項目，但依藥物療效，適用對象限於神經病變嚴重度第一期患者。

陳可欣指出，另一新增藥物為「Stiripentol」（司替戊醇）為用於嬰兒期嚴重肌痙攣性癲癇，目前治療該疾病已有colbazam（氯巴占）、valproate（丙戊酸）兩款藥物，一旦患者僅服用該兩款藥物後，仍無法充分控制癲癇發作，醫師則可合併使用「Stiripentol」緩解患者病情。

陳可欣說，依去年統計，全台患有家族性澱粉樣多發性神經病變病人有107人、嬰兒期嚴重肌痙攣性癲癇患者為26人，雖然罹病患者人數不多，但若新增罕病藥物正式公告後，對控制患者病情將有所幫助。

陳可欣說，此為罕病藥物例行性預告修正案，屬較無爭議且涉及病人後續用藥申請，為避免影響病人治療權益，修正案預告期為 14 天，期限至下月1日，若預告期間順利進行，最快下月中旬正式公告造福病患。

罕見疾病基金會執行長陳冠如說，食藥署新增罕病用藥是「好事一件」，但還等查驗登記、健保核價等工作完成後，才能帶給患者幫助，如嬰兒期嚴重肌痙攣性癲癇表現的卓飛症（Dravet Syndrome）為遺傳相關疾病，發病時會嚴重癲癇，一般癲癇藥物不易控制，所幸患者家屬積極奔走成立協會，成功爭取患者所需藥物，讓患者獲得更好的照顧。
新聞出處：https://tw.appledaily.com/new/realtime/20190619/1586634/