聯合報/2019.06.18/記者潘乃欣
台灣團隊讓無藥可醫的兒童罕病有新解。成大醫學院團隊研發「導向性奈米藥物」新療法，可治療好發於嬰兒時期、易致命的慢性肉芽腫病。

國研院表示，此研究以罕見疾病的原發性免疫缺損治療方法為主軸，建立導向性奈米藥物的製程，開啟了以細胞內胞器做為治療標的的新里程碑。包括癌細胞、心血管細胞及腦細胞等細胞功能的修正，都有機會採用這項新技術，為未來個人化醫療帶來嶄新契機。

「導向性奈米藥物」由國家實驗研院國家實驗動物中心與成功大學醫學院合聘教授謝奇璋，以及科技部次長、成大醫學院教授謝達斌合作研發。他們表示，慢性肉芽腫的發生率約為20萬分之一，是政府公告的罕見疾病。目前市面上並沒有治癒慢性肉芽腫病的藥物，以致罹患慢性肉芽腫的病患在嬰幼兒期的死亡率極高，生活中罹患嚴重感染症及自體免疫疾病的機率也很高。現階段採用的生物製劑和細胞治療模式很昂貴，對病患家屬來說，是沉重負擔。

謝奇璋表示，他們運用「薑黃素」能調節免疫細胞蛋白質功能的特性，以薑黃素做為新療法的主角。為驗證新療法的有效性，謝奇璋和國研院動物中心基因改造團隊合作，將人類慢性肉芽腫病患的突變基因轉殖到小鼠身上，開發出100%可模擬病患基因型及臨床症狀的慢性肉芽腫小鼠，並運用此疾病模式小鼠測試慢性肉芽腫的新療法。最後發現，導向性奈米薑黃素能顯著提高罹病小鼠清除細菌感染的能力，並降低細胞凋亡的副作用，達到預期的療效。

謝奇璋說，本研究使用的藥物和材料，都是經FDA核准使用的高度生物安全材料，未來有很大的潛力能應用在病患身上。
新聞出處：https://udn.com/news/story/7266/3878527　

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