經濟日報/2019.04.08/記者黃淑玲
隨著愈來愈多革命性的基因療法問市，這些療法該怎樣定價才算合理？龐大的藥療費用該怎麼收取？是健康醫療業界和政府相關藥價核定部門需要面臨的新課題。

例如瑞士大藥廠諾華（Novartis）預料很快會獲准上市的基因療法Zolgensma，用於治療脊髓性肌肉萎縮症，瑞銀估計價格高達200萬美元（約台幣6,170萬元），如果真的如此標價，將是美國第一個費用躍上百萬美元門檻的治療方法。

彭博報導，各個產業分析機構估算Zolgensma價格的方法不一，總部在波士頓的獨立非營利機構「醫學與經濟評議研究所」（ICER），2月發表的一份報告指出，Zolgensma療法的估價最高可在150萬美元，最低可以在31萬美元。

然而研發這個療法的諾華據說標價最高上看到500萬美元。對此，ICER上周回應：「以該療法的研發成本，價格應該低於400萬到500萬美元，才算合理。」

如此昂貴的醫藥費，病患要如何負擔？諾華執行長Vas Narasimhan告訴彭博，他們準備以五年分期付款的方式來減輕病家的初期負擔，五年內萬一治療無效或病患死亡，諾華會退款。其他一些公司也在研究分期付款的安排。

基因療法係以修好缺陷的DNA鏈，號稱一勞永逸的方法，來消弭童年嚴重疾病、罕見血液異常及其他嚴重疾病。如果真的一次療法就能免去之後傳統上需要付出的大額醫療費用，基因療法的價格可以喊到什麼程度，目前還難訂出標準，沒人知道該收多少錢才算合理。因為業界現有的資料，尚不能斷定治療效果是否能一直持續。

美國食品藥物管理局（FDA）預期在2025年之前，每年會核准多達20種的細胞或基因療法。健康體系必須建立新的模式來因應愈來愈多的「高貴」療法。ICER總裁Steven Pearson說，定價太高與治療病患的價值脫節，因為根本負擔不起。但是太低也會阻礙藥廠的投資意願。

英國與加拿大的藥品成本管理機關，已經與ICER合作，測試一種新的估價方法來計算這類治療。不過波士頓醫療保險業者Harvard Pilgrim醫藥長Michael Sherman認為，雙方對療法成功的定義、缺乏長期實證資料，是主要障礙。他說：「公平的起點很重要，定價如果太高，分期付款沒有解決問題，只是讓我們比較付得起太貴的費用而已。」
新聞出處：https://money.udn.com/money/story/10511/3744335