聯合線上企劃╱2013.09.25╱王慰祖

新藥健保有給付
如果周遭親友年紀輕輕，但是經常臉色蒼白，一看就像是貧血，而且有血尿的問題，小心!有可能是罹患罕見的「陣發性夜間血紅素尿症（PNH）」。建議儘快尋求醫師診斷，加上新藥已有健保給付，積極治療才能控制症狀。

亞東醫院血液腫瘤科病房主任林世強醫師表示，PNH是一種後天基因缺損突變造成的疾病，造成紅血球膜蛋白的缺陷，使患者體內全部或部分紅血球受到破壞，並讓體內的防禦系統受到攻擊而產生溶血。

他指出，PNH常見的症狀就是紅血球不足產生貧血，患者出現頭昏、易喘、臉色蒼白，以及因為溶血造成小便呈現「茶葉色」，嚴重者甚至會造成身體器官的異常，有些患者有吞嚥困難的問題。

林世強說，PNH患者在臨床上相當罕見，多半是後天造成，較少有家族遺傳的傾向。而且罹患此疾病大多是30歲左右的年輕人。因此，如果患者一直有貧血的症狀，又有血尿與血栓的問題，就要嚴格懷疑是PNH。

除了臨床症狀可以判斷之外，可以進一步檢查紅血球、白血球的細胞表面是否缺乏用來穩定補體細胞的蛋白質，並測定異常細胞的比例以判斷疾病的嚴重程度。

談到PNH的治療策略，林世強表示，「骨髓移植」是唯一治療PNH的方法，但是根據臨床經驗顯示，即使接受骨髓移植，10年存活率只有57%。另一個選擇是以輸血的「支持性治療」。

他強調，近幾年發展出對抗補體的單株抗體新藥，可以長期減少患者的慢性溶血，及血管栓塞事件的發生。這種新藥在已有健保給付，但是費用相當昂貴，而且必須要有明顯的溶血，影響到正常功能等，才得以通過健保給付。目前PNH健保給付一次申請可用半年，半年後要再重新申請。

林世強表示，即使確診是罹患PNH，患者還是要勇敢的面對，尤其是現在已經有最新的單株抗體新藥問市，只要與醫生充分配合，接受團隊治療，仍有機會可以控制疾病，真的不行，還有骨髓移植一途，患者毋須過度悲觀。

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