蘋果日報/2018.12.08/記者蔡文英
日本慶應大學最近宣布，即將展開以現有的巴金森氏病藥物，治療俗稱漸凍症的「肌萎縮性脊髓側索硬化症」（Amyotrophic Lateral Sclerosis，ALS）患者的臨床試驗，希望替尚無法根治的漸凍症患者帶來新生機。

漸凍症是一種進行性罕見疾病，因掌管運動的神經元退化，呼吸和手腳的肌肉會逐漸變得不能動。日本約有1萬名患者；根據漸凍人協會，台灣每年新增病患至少460人，推估總罹病人數約1000人。目前雖有延緩病情惡化的藥物，但沒有根治方法。

慶應大學生理學教授岡野榮之研究團隊，從漸凍症患者身上採樣的細胞，培養出iPS細胞（誘導性多功能幹細胞），再以iPS細胞在體外重現患者的神經細胞。之後用現有藥物使用的1232種化合物，進行改善ALS病態的藥物篩選，從安全性等方面考量，從中找到治巴金森氏病的Ropinirole Hydrochloride有治療效果。

日iPS藥物開發第3例
經確認，Ropinirole Hydrochloride可抑制神經細胞死亡，能活化細胞的重要器官粒線體。它改善症狀的效果是現有漸凍症藥物的2~3倍。臨床試驗以發病5年內的20名患者為對象，為期50周。 

岡野教授說，他的團隊以嶄新想法，找到能抑制病情進行的候選藥物，希望對於克服漸凍症有所貢獻。這種藥是以有遺傳關係的家庭性漸凍症患者的細胞找到的，但它對佔日本漸凍症患者約9成的散發性患者，也約有7成效果。 

使用iPS細胞，重現疾病的狀態，藉此找到候選藥物，稱為iPS藥物開發，在日本為第3例。 

前兩例為京都大學治療罕病「進行性肌肉骨化症」（Fibrodysplasia Ossificans Progressiva，FOP）和慶應大學治療先天性聽礙「Pendred 症候群」。
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