Metro都市日報/2018.10.06/香港報導
衞生署正式批准脊髓肌肉萎縮症（Spinal Muscular Atrophy，簡稱SMA）治療藥物SPINRAZA（nusinersen）在本港發售。脊髓肌肉萎縮症是嬰幼兒夭折率最高的遺傳性疾病，患者會漸進性地肌肉耗弱無力。

渤健公司（Biogen）為回應SMA患者對治療的需求，在2018年5月開始在香港推出SPINRAZA上市前免費特別用藥計劃，至今在香港有9名合適的嬰幼兒期發病（第1 型）SMA患者能開始及持續接受SPINRAZA治療。與世界各地的同類型計劃一樣，香港的特別用藥計劃在衞生署正式批准該藥在港發售後會停止。計劃內的SMA患者會持續接受免費治療，直至香港政府開設的相關用藥計劃於今年12月推出為止。

渤健公司亞太區（日本除外）總裁溫浩基先生表示：「衞生署的批核代表着SPINRAZA可在香港處方。廣泛類型的SMA患者在多項臨牀研究中顯示，SPINRAZA 有穩健的藥效及安全性，我們相信該藥會對香港患有SMA這種極嚴重疾病的嬰兒、兒童及成人患者帶來極具意義的影響。我們會繼續與香港政府及醫院管理局合作，確保能受惠於SPINRAZA的人，可盡早獲得治療。」

SMA的特徵是脊髓及下腦幹的運動神經元喪失，導致嚴重及漸進性的肌肉萎縮及無力。最嚴重類型的患者最終會癱瘓及無法維持基本生活所需功能，如呼吸及吞嚥。最需要密切照顧及支持的第1型SMA患者，無法在沒有支持下坐着或在沒有呼吸輔助下存活多於兩年。第2型及第3型的SMA患者病情相對較輕，但此病仍會改變患者一生。
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