壹特報/2018.09.25/記者蔡怡真
脊髓性肌肉萎縮症SMA患者沐晴的媽媽黃小姐，一直不敢跟孩子說其他國家已有新藥上市，因為她怕小孩期待過高，看得到吃不到，更會讓沐晴陷入絕望。

為何會如此，是因為從2016年年底美國核准上市後，鄰近的日本、香港、韓國及澳洲都在這一兩年內陸續上市，而台灣遲遲未聽到上市消息，急壞病友們。

記者查看食品藥物管理署網站，發現已在2/6對外公告新藥Nusinersen適用罕病法。這代表藥廠可以開始申請健保給付。食藥署指出，該藥目前正在進行新藥審查，但何時會核准上市仍未決定。

而藥廠也同時遞件申請健保給付，但何時能過關，藥廠低調地說，仍在討論中，我們也希望台灣所有的病患都能和國外相同的情況下使用新藥。

由於SMA一直以來都沒有藥物可治療，因此2017年起藥廠就提出研究藥物擴展計劃的恩慈治療，包含台灣在內有24個國家參與，提供藥物給予有立即死亡威脅的第一型患者使用，據了解台灣也有患者申請免費使用新藥。

除了已上市的新藥外，目前還有口服藥及基因治療正在臨床試驗中，期望不久的將來，這群孩子及家屬不用躲在黑暗中哭泣了。
新聞出處：https://www.nextmag.com.tw/realtimenews/news/447262