經濟日報/2018.09.18/記者黃文奇
全球首例！仁新醫藥（6696）今（18）日宣布，旗下眼部口服新藥LBS-008，在「斯特格病變」適應症方面取得美國食品藥物管理局（FDA）核定「罕見兒科疾病認定」，成為全球首家以該適應症取得罕見兒科疾病認定的公司。

仁新表示，旗下新藥LBS-008以斯特格病變（Stargardt Disease）適應症，取得美國FDA的「罕見兒科疾病認定」（RPD）者，將納入美國FDA「優先審核憑證計畫」，此計畫旨在鼓勵藥廠開發罕見兒科疾病用藥，獲此認定的新藥，在獲准上市後即可取得「優先審核憑證」（PRV）。

PRV憑證有兩大利基，取證者除了可使審查期大幅縮短至六個月，另一大誘因在於該憑證「可交易性」，即獲證公司可將之出售給其他廠商。根據統計，過去四年間，優先審核憑證的平均交易金額超過1億美元，最高為United Therapeutic於2015年以高達3.5億美元出售予AbbVie，其商業價值相當龐大。

仁新醫藥創辦人暨執行長林雨新表示，LBS-008能獲美國FDA認可，順利取得罕見兒科疾病認定並受惠於優先審核憑證計畫，該公司深受鼓舞，未來將持續投入產品開發。

LBS-008是專為「黃斑部病變」有關適應症所開發的口服用藥，其劑型也是全球首創，在仁新「一藥二用」的開發策略下，將適應症擴展至以兒童及青少年為目標族群的孤兒藥市場。

過去一年內，LBS-008已接連取得美國FDA及歐洲藥物管理局（EMA）的斯特格病變孤兒藥資格認定，仁新表示，此次再獲罕見兒科疾病認定資格，顯示提交的數據已獲美國FDA肯定深具治療潛力，更有機會加速藥物開發及上市。
新聞出處：https://udn.com/news/story/7241/3374960