天下雜誌/2018.08.27/吳琬瑜
當癌症到罕病患者仍活在難以根治、無藥可醫的苦痛中，基因療法真能成為如比爾改茲所述「未來十年克服人類健康最大挑戰」的夢幻療法？透過病患、科學家、先鋒權威的現身說法，掌握這個醫療重大趨勢的未知、風險與發展。

本期封面故事「解密最新C RISPR基因療法：癌症、罕病有救了」是高難度作品。

第一是觀念領先。今年初，基因編輯技術CRISPR才在美國開始進行首批人體臨床試驗。不只台灣，甚至在全球，都是非常領先的醫療革命。

基因編輯為何如此重要？因為醫療始終來自於人性。

台灣每五分鐘就有一個人罹癌，更有一萬五千名罕病患者，活在無藥可治的痛苦中。如今，出現了可望根治諸多遺傳性疾病的夢幻療法，能自由改寫人體兩萬個基因，連比爾蓋茲基金會都大力贊助CRISPR相關研究。

他在今年五／六月號的《外交事務》期刊裡撰寫專文指出，「未來十年，基因編輯可以幫助人類克服全球健康與發展中，幾個最大、歷史最久的挑戰。」

第二難度是採訪。如何說服全球重要科學家受訪？說服正在實驗中的家屬與病患接受採訪？《天下雜誌》副總編輯陳良榕、資深記者彭子珊達成這艱鉅的任務。

彭子珊採訪AADC（芳香族L－胺基酸脫羧酵素）缺乏症的母親，也採訪為拯救孩子耗盡家產的電視購物台主播俞嫺，兩個故事正好能一窺他們正在參與的最前沿醫療實驗。前者是台大醫院基因學部暨小兒部主治醫師胡務亮團隊，加上日本自治醫科大學、美國佛羅里達大學基因治療研究中心的跨國合作，開啟全球第一個AADC基因療法。後者是橫跨中美日德義五國研究團隊，展開罕見疾病MLD（異染性腦白質退化症）的治療。透過他們的故事，可了解基因療法對罕病兒的改變與限制。

除了病患，《天下》更採訪美國重要的醫師與科學家，分享基因療法發展。一位是以《基因》一書著名的哥倫比亞大學醫學中心癌症醫師穆克吉；另一位是台裔哈佛教授劉如謙。45歲的劉如謙剛獲選為權威期刊《自然》2017年全球十大科學人物，是當前基因編輯最有影響力的先鋒。

第三難度是產業分析。對生技醫藥產業而言，是數十年一遇的產業變革。今年四月，高盛發布研究報告「基因體革命」，預估市場規模上看140兆台幣；但天價的基因療法，是否會淪為有錢人才能負擔的玩意？

這些新知、疑惑、風險與發展都在本期，希望讓讀者與世界同步掌握醫療進化的重大趨勢。

本期特別企劃是「2018年天下CSR企業公民獎」。攤開業界最重視的CSR獎項百大企業榜單，他們不只獨善其身，更為台灣帶來具體的改變與貢獻。企業做公益，已經過了只投錢、博名聲的階段，更是要做出有門檻的慈善，能以核心競爭力解決社會問題，承諾改變。

更多內容，請見天下雜誌655期《癌症、罕病有救了》。
新聞出處：https://www.cw.com.tw/article/article.action?id=5091866