北京新浪網/2018.08.12
美國食品和藥物管理局日前批准首款小干擾RNA藥物，用於治療患有遺傳性轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性的成年患者。小干擾RNA是一段微小的RNA分子，能干擾RNA的「信使」功能，導致致病基因「沉默」，相關蛋白質無法合成。新獲批的Onpattro是第一款利用這一機理研製的藥物。

美國食品和藥物管理局日前批准首款小干擾RNA藥物，用於治療患有遺傳性轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性的成年患者。

小干擾RNA是一段微小的RNA分子，能干擾RNA的「信使」功能，導致致病基因「沉默」，相關蛋白質無法合成。新獲批的Onpattro是第一款利用這一機理研製的藥物。

遺傳性轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性是一類罕見的遺傳性疾病，可在周圍神經、心臟和其他組織中形成異常的澱粉樣蛋白沉積，患者的癥狀是四肢感覺喪失、疼痛或無法移動。

Onpattro輸注劑將小干擾RNA包裹在脂質納米顆粒中。在治療中，這種藥物被直接送至肝臟，干擾致病的「轉甲狀腺素蛋白」的生成過程，從而減少周圍神經中的澱粉樣蛋白沉積，幫助患者控制病情。

在一項225名患者參加的臨床試驗中，148人連續18個月每三周接受一次該藥物治療；對照組的77人則接受安慰劑治療。

結果顯示，第一組患者在肌肉力量、感覺、反射及血壓、心率等自主神經測量指標方面表現更佳，他們的行走、營養狀態和日常活動能力也比對照組更強。
新聞出處：https://news.sina.com.tw/article/20180812/27820100.html