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仁新醫藥 開發斯特格病變藥品

工商時報/2018.05.23/記者陳又嘉
眼睛是靈魂之窗!若青少年驚覺自己的視力正以異常的速度減退,未來將處於完全黑暗的環境,人生失去了希望與鬥志,身為當事人與其雙親,該如何面對這困境呢?

當家中孩子的雙眼感到不適或視力越來越模糊時,父母千萬別掉以輕心,以為是近視或3C產品使用過量而產生的狀況,應該立即前往眼科醫院就診,有可能孩子已罹患罕見的青年黃斑部病變(斯特格病變)。

斯特格病變通常是常染色體隱性遺傳病,父母的某一對常染色體中均攜有一個致病基因(即攜帶者),他們的子女有25%患病機率,主要病因是基因異常導致感光細胞退化。直至目前尚未能全部辨識斯特格病變的致病基因,但根據研究報告指出,多數患者為ABCA4基因突變引起。

罹患斯特格病變的孩童,起初會發覺中央視覺減退,在校無法看清楚黑板上的字,注意力無法集中,當父母發現,帶孩子去做一系列精密的眼部檢查時,由於該疾病為罕見疾病,一般人甚至醫師在第一時間不易察覺,導致不易被確診,需要耗費相當的時間與金錢,而一旦確診後卻又無任何有效藥物或療法,令人相當沮喪。

斯特格病變的發生機率約萬分之一,推估美國約有3萬名病患。斯特格病變通常在6歲後發病,並讓許多病患在20歲前就喪失視力,據統計,2020年全球的10-19歲青少年將達12億人口,約有12萬的青少年罹患此病而導致失明,這數據震驚全球醫學界的眼科專家。

而令人興奮的是,仁新醫藥的LBS-008為台灣唯一一家針對斯特格病變開發口服型藥物,並在去(2017)年已順利取得FDA授予治療斯特格病變的孤兒藥資格後,獲得高度機會能申請優先審核與通過快速審查,加速藥品問世時程,未來可望讓斯特格病變患者免於失明的風險,讓更多患者受益。
新聞出處:http://www.chinatimes.com/newspapers/20180523000382-260210