世界日報/2017.12.20/編譯張玉琴
聯邦食品暨藥物管理局（FDA）19日首度核准以基因療法治療遺傳疾病，基因療法公司Spark Therapeutics提供的這項治療，可改善罕見盲症患者的視力；同時，此舉也是正萌芽的基因醫學的重大進展。

該基因療法的核准，不僅將改變因基因突變視力受損者的生活，並且為罹患其他遺傳疾病的許多人帶來希望。 Spark Therapeutics表示，將等下個月才公布此治療費用，以拖延該療法能有多少人負擔得起的爭論；分析師預估，此療法費用在100萬元左右。

注射含有矯正基因新藥「Luxturna」的這種療法，是FDA核准的首項直接注射病患人體的基因療法；該盲症患者的基因突變，干擾了正常視力所需的的製造。已接受此基因療法的病患指出，該法療讓他們第一次看見白雪、星星和月亮。

此盲症患者通常在18歲前逐漸喪失視力，最後惡化到全盲；而此缺陷基因會遺傳給下一代，而且在毫無徵兆下出現症狀，在美國罹有此遺傳盲症患者僅有數千人。

該療法是以Luxturna在雙眼各注射一劑後，取代有缺陷的基因；該缺陷基因會使眼部後方視網膜、細胞組織 ，無法將光線轉化為傳送腦部的電子訊號。

自8月以來，FDA已核准三項基因療法，前兩項為針對血癌的客製化療法。諾華公司（Novartis）的「Kymriah」療法一次性注入經基因強化的細胞到患者體內，費用47萬5000元；吉利德科學公司（Gilead Sciences）提供的類似療法「Yescarta」，費用37萬3000元。

Spark Therapeutics表示，該公司自行分析此療法費用在100萬元之譜，因為Luxturna只須注射一次，即有持久性效果。該公司追蹤接受臨床試驗的病患四年，他們視力都沒有再惡化。
新聞出處：https://udn.com/news/story/6812/2885250