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泡泡龍、蝴蝶兒童福音 罕病新藥首位受試者收案

今日新聞/2017.06.05
安成藥子公司安成生技旗下用於治療俗稱泡泡龍、遺傳性表皮分解性水泡症的罕病新藥 AC-203,已於 2017年5月啟動全球樞紐性臨床試驗,第一位受試者於美國時間 6月1日收案,未來隨著產品核准上市,不僅能改善病患生活品質,也將大幅提高台灣在全球製藥的地位。

安成生技表示,全球遺傳性表皮分解性水泡症病患估計達50萬人,在歐美、日本等先進國家有近5萬病患(歐美稱蝴蝶兒童),台灣也有數十名患者。病患出生時帶有的基因突變,致使皮膚非常脆弱,在嬰兒時期,皮膚即出現如燙傷引起的水泡及傷口,病患不僅受到病菌感染的風險很高,也會產生營養不良、嚴重疼痛症狀,甚至造成肢端變形,罹患皮膚癌的風險也高於常人。

歐美目前有 DEBRA 病友會,在台灣的病患也成立了病友團體,如台灣罕病蝴蝶寶貝醫護促進會,並加入成為 DEBRA 的一員,也為 AC-203 的開發提供寶貴建議。安成生技總經理暨執行長陳志光博士表示,第一位病患如期登錄,其結果將用於新藥上市許可審查,希望能改善病患的生活品質,未來隨產品核准上市,也將大幅提高台灣在全球製藥的地位。
新聞出處:http://www.nownews.com/n/2017/06/05/2550107