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點名遺傳病人 籲撤藥廠限制

香港文匯報/2017.03.02
特朗普演說期間,點名提到在場一名患有罕見遺傳病的年輕病人,指若政府撤銷美國食品及藥物管理局(FDA)針對藥廠的限制,將可加快新藥研發及審批的速度,讓更多病人受惠,並令下一代活在「奇跡國度」內。

20歲的克勞利於15個月大時,確診患上罕見遺傳病龐貝氏症,此病患者一般活不過5歲。克勞利的父親因此創辦生物科技公司,致力研發酵素替代療法治療龐貝氏症,最終獲大型生物製藥公司健贊收購,並生產出相關藥物,克勞利和同患此病的弟弟因此得救。

不過《華盛頓郵報》反駁指,拯救克勞利的藥物「Myozyme」實際在比利時生產,並由一名荷蘭移民創辦的生物科技公司研發,是國際合作的成果。■《每日郵報》/《華盛頓郵報》
新聞出處:http://paper.wenweipo.com/2017/03/02/GJ1703020008.htm