經濟日報/2017.02.28/記者黃文奇/台北報導
歐盟EMA正式認可台灣新藥並接納審查，藥華藥闖過第一關。

藥華宣布，歐洲夥伴AOP公司已向歐洲藥物管理局（European Medicines Agency, EMA）提出Ropeginterferon alfa-2b（P1101）新藥上市許可申請（marketing authorization application, MAA），適應症為治療真性紅血球增生症（PV）第一線標準藥物，並獲EMA確認申請文件完整，依EMA規定時程於2月23日啟動新藥審核。

藥華此次獲歐盟接納審查的新藥P1101，是新一代長效型干擾素藥物，用於治療真性紅血球增生症，而P1101用於治療真性紅血球增生症患者的全球性第三期人體臨床試驗（PROUD-PV），臨床試驗已於2016年4月結束。

據悉，此次藥華與AOP合作進行的的P1101臨床三期試驗PROUD-PV，於歐洲進行臨床試驗費用係悉數由AOP公司負擔；此外，藥華在產品開發方面累計投入4.35億元。

送審時程方面，藥華指出，歐盟EMA的審查程序嚴格，從送件到審查都有嚴格的時程規定，第一階段於2月6日送件後，2月23日獲得接納後，EMA將對新藥審查的時間啟動210個工作日的審查期限，從接受遞件當日起算，第120個工作日將對送審新藥單位提出約400項問題，送審單位回覆問題期間「計時停止」（不計入審查時程），等到送審單位正式回覆問題後，再從第121天起算，到第210個工作日正式公告藥證是否通過。

此次藥華送審的P1101，是針對「罕見血液疾病」開發的新藥，而此疾病各有不同的發病過程與疾病特徵；其中骨髓系增生疾病（Myeloproliferative neoplasms, MPNs）是骨髓系幹細胞發生異常變化，使其分化的血液細胞發生過度增生所造成的一種疾病，可分為真性紅血球增生症（PV）、血小板增多症（ET）、慢性骨髓性白血病（CML）和原發性骨髓纖維症（PMF）。

其中，真性紅血球增生症（PV）為身體產生過量紅血球細胞增生的骨髓疾病，通常患有PV疾病者的症狀發展較緩慢，有時好幾年都沒有明顯症狀，發病病人以老年人居多。因為紅血球過多，血液黏稠，嚴重的還會造成脾臟腫大、血栓，增加中風危險，目前僅能靠定期放血來維持正常血液濃度，卻可能因為重複放血引發其他併發症，如血小板過多症等。

改善干擾素 降低副作用
藥華策略長林國鐘表示，P1101是為大幅改善數十年來短效及傳統PEG長效干擾素，經人體臨床試驗所得臨床數據已證明，P1101可大幅降低副作用、提升安全性且劑量調整幅度大，已達極高之治癒率，未來藥華P1101未來若順利經歐盟藥監總局（EMA）與美國食藥署（FDA）核准，將有機會做為治療PV疾病的第一線藥物。

據了解，傳統干擾素藥物副作用大、病人忍受度差，而導致劑量難以調升，換言之，因療效無法提升的缺失而設計研發成功。藥華經數年來的第一、第二及第三期人體臨床試驗，已經證實優於傳統藥物，能提高劑量以治癒罕見疾病。

林國鐘說，P1101是在醫藥史上第一次證明可以安全採每二周給藥一次，相較每周給藥一次的傳統PEG干擾素（pegylated interferons）來說，P1101除具高療效外，更提供了更好的耐受性和方便性。

另外，藥華的P1101與目前市場治療PV的唯一產品--Incyte之第二線用藥Jakafi比較後，其療效指標比較可知，Incyte公司以Jakafi治療PV的Relief臨床試驗，已確定無法達到最終療效指標。
新聞出處：https://money.udn.com/money/story/10161/2310976