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| 【活動報導】集各界之力 首度發表本土《罕病建言書》 |
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台灣在過去20年，成為全球罕病照護及人權維護的先行者，以及世界各國推動罕病政策之典範。然而近幾年來，罕藥的可及性大不如前，本會深知罕病新藥及創新治療是許多罕病家庭的唯一希望，但現實狀況卻屢遭阻礙。
不及「百分之一」的罕藥專款，不會更不應造成「健保危機」
健保總額預算8千億中，你知道罕病患者使用的罕藥占多少比例嗎？以2022年支出來看，健保總額8,095億中，罕藥僅佔了0.95%，對一般人來說這個數字或許不代表任何意義，但對罕病家庭來說，卻是攸關一個家庭的未來，對社會安定產生影響。素來健保總額占比不及「百分之一」的罕藥專款，不會更不應造成「健保危機」。
因此，本會針對罕病用藥議題，不斷極力呼籲，包括自2022年一系列「罕見疾病醫療照護之挑戰與前瞻」倡議活動、2023年初委託「東森ETtoday」進行網路民調、以及2023年罕病日召開「呼籲落實新藥預算倡議記者會」，目的均盼能敦促健保及時給付新藥。適逢2024年總統大選期間，總統候選人紛紛端出國人健康醫療政策，但卻未見任何對罕病患者醫療政策的關懷、或具體可行的方案。為延續倡議的力道，本會醞釀了此次的建言行動，盼各組總統候選人能多多考量罕病的政策規劃，讓極弱勢的需求能夠被實踐。
專家集體智慧 醞釀首份建言書
今年5月開始，在本會創辦人陳莉茵女士、共同創辦人曾敏傑教授與蔡輔仁董事長的帶領下，陸續向健保及藥物領域專家拜會請益，經多方奔走，最終組成陣容堅強之建言書主持團隊，並由3位共同主持人分別帶領不同的議題小組：罕藥專款組、罕藥給付組、病患權益組。各組於6～8月召集相關領域學者專家，透過焦點座談蒐集意見，加上編輯團隊和產業界查找之國內外數據資料，最後彙整出建言書各章節內容，商研出六大建言。
罕見疾病創新治療及藥物給付六大建言
本會深切期盼政府和未來執政者，重視罕病權益，提出透明、即時且滾動性修正罕藥給付政策。此外，期待全民健保能維護罕藥專款的獨立性及成長性，提高專款執行效率和加速給付程序。長遠來看，對於未能及時進入健保給付或療效證據尚需長期追蹤之罕病創新治療，政府應開始逐步規劃暫時支付之創新治療基金，待累積真實數據後進入健保罕藥專款持續照護病人。綜合目前罕病病人新藥取得之困境，病友團體的期待，及臺灣社會民意的支持，本會提出以下六大建言：
一、落實健保社會保險精神，增加罕藥可及性
保障罕病醫療權益，照顧罕病是國家展現對弱勢族群、健康平權的重視。不應排擠罕病病人需求，並維持罕藥專款獨立性。同時檢視罕藥給付流程中各項障礙或未符合倫理之現行法規或作業辦法。
二、響應聯合國宣言，捍衛罕病人權
響應聯合國宣言，讓罕病人權與國際接軌。同時呼籲2022年經濟學人歐亞七國罕病調查提出：（1）提升罕病意識並將罕病照護納入主流醫療體系；（2）改善HTA流程以應對罕病治療價值的評估挑戰；（3）優化病人登記資料和醫療體系，收集真實世界的證據；（4）給予病人更多發聲的機會等建議。
三、實踐罕藥專款精神，合理成長並確實執行
健保罕藥專款應針對：（1）已給付罕藥之自然成長；（2）預估罕病新藥的需求；（3）創新治療的發展，進行預算規則。同時盼加速新藥審核與給付；滾動式檢視給付準則，建立退場機制；並在不影響年度預算合理成長前提下，專款餘款允許留用，以有效提升罕藥專款執行效率。
四、加速罕藥給付，優化醫療科技評估流程
建議建立「罕病次委員會」，並成立「罕病價值面向工作小組」決定價值項目。至於罕藥醫療科技評估，應包含心理、家庭及社會影響、遺傳防治等配套考量。同時健保如要以ICER進行罕藥議價，應先建立一般藥物ICER議價標準。
五、擴大病人實質參與，運用於醫療科技評估
藥物納入健保之評估及審議流程，應有適當的病友團體或病人參與機會。並將病人證據納入罕病次委員會討論依據；至於藥物給付任何審議會議，都應考量罕病獨特性，未有團體之病類應由個人表達意見。
六、多元財源支持罕病創新治療
規劃採多元財源管道之「罕病創新治療多元基金」，財源可從菸捐、公務預算、製藥業廠商徵收、其他政府之獎勵費用等來源。此基金可視為創新治療的早期近用計畫，當療效尚有不明確時，暫時給付1~3年使用，另應與健保罕藥專款於藥物之安全、療效、副作用有一致性之管理與評估。
漫長等藥路 病友現身說法
本會於11月13日（一）舉辦建言書發表記者會，除了呼籲六大建言，更有4位病友及家屬特別出席，希望大家能感同身受苦等救命新藥的焦急心情。
躺在推車上，閉著眼睛的小太陽，大家都以為她在沉睡，殊不知是因為AADC缺乏症讓她沒有力氣睜眼且全身癱軟、進食困難、情緒不穩、睡眠不好等，需要家人全心全意的照顧。事實上，由台大醫院團隊研發的最新AADC基因治療已獲罕藥認定，只要滿18個月以上即能接受治療，但在還沒上市且未有健保給付的情況下，對已快要2歲的小太陽來說，能及早接受治療是勢在必行，眼看時間一點一滴過去，就怕錯過治療黃金期。面對疾病帶來的未知數，原以為有治療方式而覺得慶幸，然現實狀況卻無法使用，讓媽媽相當無奈且無能為力。全家人都希望藥物早日通過給付，讓小太陽也能有太陽般的美好未來。
今年38歲的文豪罹患「逢希伯－林道症候群（Von Hippel-Lindau Disease, VHL）」，文豪的弟弟及媽媽也患有相同疾病。疾病會讓身體有不正常增生的血管瘤及腫瘤，文豪右眼就因血管瘤增生、滲漏，導致視力受損；而左腎也因腫瘤已切除，右腎亦多次進行手術，每次開刀治療都會造成器官功能下降，需要花費龐大的照顧人力與金錢治療。多年前，弟弟得知美國藥廠正在研發新藥，是一種全新的VHL治療方式，目前在美國已通過並且上市使用，讓兄弟倆重燃一線生機。文豪相當期待VHL藥物能夠早日在台灣上市並通過健保給付，期待減緩病程的發展，更甚能達到預防疾病的效果。
 建言書完整內容
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 | | ▲6～8月緊鑼密鼓召開各組焦點座談，產、官、學、病團均受邀出席，盡可能蒐集多方意見。 |
 | | ▲彙整出建言書雛形後，10月4日召開初稿檢視會議，邀請各界專家提供建議。 |
 | | ▲建言書主持團隊在記者會上呼籲六大建言。 |
 | | ▲病友及家屬表達等藥的焦急心情。 |
 | | ▲本會創辦人陳莉茵女士期盼在總統大選的漫天煙火中，能出現關懷罕病的人道火炬。 |
 | | ▲本會共同創辦人曾敏傑教授說明罕藥給付的現況與困境。 |
 | | ▲本會蔡輔仁董事長同時為建言書總主持人，向大家介紹建言書之緣起。 |
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