罕見疾病防治及藥物法（罕病法）第三十三條，原本已有「中央主管機關應編列預算，補助罕見疾病預防、篩檢、研究之相關經費及依全民健康保險法未能給付之罕見疾病診斷、治療、藥物…」之條文。然而過去，罕見疾病藥物在通過認定後，病人多會等到健保通過收載程序納入給付，方開始用藥。但自前年開始確診出來的三位非典型性尿毒溶血症候群（aHUS）小病友，因為病況嚴重，在等不到健保給付，又無力一直自費下，陸續過世了兩位，也引發出罕見疾病用藥的問題，於是我們開始尋求罕病法第三十三條的解套機制。

經過罕見疾病及藥物審議會的委員們多次討論，終於今（2015）年3月6日公告修正「罕見疾病醫療補助辦法」。其中明訂政府認定公告之罕見疾病藥物在申請健給付程序期間，可經事前審查獲得罕病法最高百分之八十、每月最高五十萬元上限額度之補助，而維持生命所需之緊急醫療者不在此限，希望能因此挽救更多罕病病友及減輕罕病家庭的經濟負擔。