今年9月28日，「美國罕見疾病組織」（NORD）年會於華盛頓特區附近的Bethesda市舉行，由「美國罕見疾病組織」與美國國家衛生研究院（NIH）的「罕病辦公室」合辦，主題為「罕見疾病研究之佈局」（Road Map for Rare Diseases Research），著重討論孤兒藥研發與上市過程的規範、管理及科學議題，講者包括政府官員、研究人員以及產業界人士，議程一改過去由專業人員與病友雙軌進行的方式，而以專業人士主講、病友為聽眾的單軌方式進行。

　　成立於1983年的「美國罕見疾病組織」無疑是各國罕病團體的老大哥，早在1983年即成功推動全世界第一部「孤兒藥法案」以獎勵研發罕病藥物，協助約受6千種罕病影響的2500萬名美國人；該組織更是美加地區主要跨病類的罕病組織，因此本會也自2002年起成為其「副會員組織」至今。

　　此次年會為期4天，由第１天簡單的歡迎茶點儀式輕鬆地開始，現場同時展示20餘個攤位，其中美國Genzym公司的攤位上，並以台灣黏多醣症病童黃永強所繪的畫 “My Body and My Heart”最引人注目。

　　第2天的議程以美國NIH與食品和藥物管理局（FDA）在罕病議題以及藥物研發上的角色與規範為主，並由該組織的創辦人以及總裁Abbey Myers女士主持開幕式。當得知台灣已實施罕病法、而全民健保也給付孤兒藥等，她給予高度肯定；本會則提出孤兒藥價格太高的問題，希望NORD能就此繼續倡導、協商。此外，FDA「孤兒用品開發辦公室」主任Dr. Marlene Haffner則報告FDA孤兒藥與人道協助的最新發展。她曾於2001年在本會邀請下造訪台灣，對我國在罕病政策之進展一直給予關注與肯定。

　　第3天的主題著重藥物臨床實驗與藥物的開發。最後一天 則由NIH的「罕病辦公室」主任Dr. Stephen Groft分享有關罕見遺傳疾病的合作、教育、與訓練方案。Dr. Stephen Groft表示，未來如果有相關的研討會在台灣舉辦，他將樂意參與並提供相關經驗。

　　透過多次年會，與美國政府中罕病與孤兒藥事務的最高首長交流接觸，本會將持續關切、分享罕病最新的進展，特別是在孤兒藥研發能力以及政府投入資源有限的情況下，先進國家在孤兒藥研發上的成果，更是國內病患引頸企盼的希望，因此未來本會更將積極扮演國內病患與國際罕病社群的橋樑。