有鑑於剛落幕的健保總額協商，及近期社會高度關注的 AADC 基因治療給付議題，罕見疾病病友們的處境持續被社會大眾所關注，每一次政策調整，都牽動著家庭的希望與生命的時間軸。【罕見疾病基金會】與【中華民國罕見疾病研發製藥發展協會】今（12/9）共同舉辦「罕病永續倡議媒體教育工作坊」，希望能在這個關鍵時刻，以更深入的方式與媒體好朋友們交流，一同理解罕病用藥背後的制度脈絡與真實需求。

   開場由罕見疾病基金會陳冠如執行長揭開序幕，帶領大家重新看見台灣在罕病照護制度下所面臨的現實挑戰，也讓與會者更深刻理解，在政策與預算的數字背後，罕病家庭正承受著多少不安與等待。現場也播放兩支由本會拍攝的專題影片，呈現罕病家庭在等待治療過程中的心路歷程。從孩子退化到父母焦慮，每一段故事都提醒我們：當制度無法即時銜接醫療進步時，病友承受的將是難以逆轉的代價。

  這次很榮幸邀請醫界、學界與病友共同參與，由知名醫藥記者洪素卿主持，本會陳莉茵創辦人、中華民國罕見疾病研發製藥發展協會黃彥倫理事長、臺大醫院基因醫學部李妮鍾醫師、輔仁大學數據科學中心蒲若芳執行長共同分享與對談，從不同專業角度提出觀察與建議。同時特發性或遺傳性肺動脈高壓的佩君，已經是兩個孩子的媽，她表示「希望能有更多藥物選擇、找到更適合的治療方式，讓生活更有品質、可以陪著孩子長大！我們渴望的不只是存活，而是有選擇治療方式的權利。」

  李妮鍾醫師分享，身為第一線照顧罕病病患的臨床醫師，大家常說「精準治療」的目標，就是希望能讓病友獲得最適合、最有效的醫療。如果制度允許、資源足夠，能有更多元的治療方式讓醫師判斷與選擇，才能真正把病友照顧得更好，也讓他們不必在有限的選項中被迫等待。

   蒲若芳執行長提到，罕病病友其實是替整個族群承擔基因風險的一群人，社會在制度上本就應給予更多保障，而不應讓罕病用藥被放入與常見疾病相同的效率或「成本效益」框架裡評估。她也提到，面對新藥證據有限、價格昂貴等不確定性，台灣健保其實具備良好管理能力，能透過追蹤資料、限制適應症、設定給付條件，以及「暫時性支付」、「有條件給付」等機制來控管風險。

   至於陳莉茵創辦人指出，健保總額預算雖已逼近一兆元，但罕藥專款僅占約1.38%，卻承擔著近兩萬名罕病病友的治療需求。2026年（115年度）協商後僅編列136.66億元，與實際需求約154億元相比仍有近18億元缺口，不僅讓新藥難以給付，甚至連既有病友的持續用藥與自然成長費都可能無法支應。

這是基金會首次辦理與記者們面對面的專業對談，期盼藉此讓原本艱澀難懂的罕藥議題，透過這樣的場合能夠更多的交流與對話，也期待媒體朋友能夠協助將病家真實的需求報導出去，讓政府的政策有更清楚的討論空間。

罕病用藥倡議影片：
https://www.youtube.com/watch?v=SIiIEybO4TY&t=2s
https://www.youtube.com/watch?v=HEoXg4C_7Ww&t=32s
https://www.youtube.com/watch?v=lYuS1IsmAxU&t=98s