「罕見疾病醫療照護之挑戰與前瞻」系列倡議活動，主論壇於9月27日（二）在張榮發基金會國際會議中心正式登場！本次邀請罕病、健保、藥物領域20多位的專家學者知無不言，言無不盡，來回對話精彩深入，吸引近68位病友團體及專業人士參加。
經濟學人7國報告指出 台、韓罕藥給付種類少、時程慢
開場，由經濟學人（Economist Impact）於9月6日發表的調查報告帶出，台灣罕藥給付與法國、德國、英國、澳洲、日本、南韓等國家比較之差異。台灣雖為世界第五個為罕見疾病族群設立專法保障之國家，然而近幾年罕藥給付的狀況卻是每況愈下。報告指出7個國家當中，台灣及南韓屬於罕藥給付「時程慢且種類少」的國家，僅核准給付2到3種罕藥，不僅其餘罕藥無法獲取藥物許可證，即使獲得藥證，納入給付也非常耗時，平均等待期長達30個月或是更久，這無疑是目前台灣罕見疾病病人用藥最大之困境。
決策者應當看見價值，而非價錢／簡穎秀
臺大醫院基因醫學部主任簡穎秀，為經濟學人訪談台灣唯二的專家之一，她表示，罕藥給付的取得，掌握在有權力的人手上。她也呼籲，罕藥給付決策者不要只看見罕藥昂貴的價錢，而是要看見罕藥所創建的社會價值，如：用藥罕病患者生活品質的提升、罕病家庭經濟壓力的減少、生活水準提升、能夠參與社會、回饋社會等。
關鍵是藥物的可取得性／陳莉茵
另一位代表台灣接受經濟學人採訪的罕見疾病基金會創辦人陳莉茵，引用調查結果不斷呼籲，「關鍵是藥品的可取得性」。全民健保是強制的社會保險，同時也最符合保險風險分攤的精神，針對目前罕藥給付困境，陳莉茵指出以下幾點訴求：適當增加罕藥專款、改革罕藥給付程序，包含呼籲HTA考量罕藥給付對罕病防治的積極意義及多元社會價值、呈現本土QALY/ ICER閾值範圍、明確化共擬會審議收載給付罕藥前的醫療專家會議機制，最重要的是擴大病患參與，讓病患呈現他們最真實的訴求。期許政府能照護罕病落實健保疾病風險分攤機制，再造社會公平與正義。
建構合理資源分配，投入更多罕病資源／李伯璋
健保署署長李伯璋表示，決定藥物給付的共擬會中，不同背景的專家往往會有各自不同的立場，要形成共識相對困難。他也強調，健保署並不會忽略罕病的醫療權益，期望病友及罕病團體能理解政府在處理資源分配時，必須考量多方的聲音。最後，透過落分級醫療、新制部分負擔，健保財源將更有餘裕，期待有了合理的健保資源分配，就能投入更多資源協助罕病病友。
不可忽略罕藥市場的潛力／周麗芳
全民健康保險會主委周麗芳指出，未來在爭取罕見疾病族群權益時，公私部門合力是件相當重要的事情。雖然在罕藥市場中會遇到各種挑戰，如：使用群體少、缺乏病學數據、藥物開發困難且成本高，加上還需擔心財政的可負擔性，但也不可忽略罕藥市場的前景潛力，科技醫療日新月異，新療法和新藥的研發、政府對罕藥的補助及獎勵措施等，市場力仍不可輕忽。
我要為自己發聲！／蔡麗娟
健保共擬會列席代表蔡麗娟指出，二代健保上路後，健保預算編列、藥物給付都需要由各方利害關係人透過健保會與共擬會共同討論。然而病友團體為14名被保險人代表之一，席次僅有一席，且是以抽籤決定，病友團體的意見，實是不易傳達。於是，蔡麗娟針對病友團體的參與健保會提出幾點建議：應設病友團體常設席次，讓病友團體的參與不再倚靠抽籤決定，落實以病人為中心的照顧思維，此外也因健保的議題具有連續性，常設席次更能掌握整體動態。不過，蔡麗娟也坦言，病友團體參與健保會的同時，也需強化自身健保專業知能，並邏輯性的闡述自身想法
HTA是工具，病友參與不可或缺／黃莉茵
健保署於2015年設立「新藥及新醫材病友意見分享平台」，病友團體及個人可針對藥物提供病人意見，而後這些意見將提供予共擬會專家代表參考。醫藥品查驗中心醫藥科技評估組（HTA）組長黃莉茵表示，健保署近幾年來積極建設新的溝通管道，也在共擬會舉行前，召開病友意見會前會，彙整台灣本土病友用藥狀況，並將結果收錄在HTA報告中，因此病友的參與是相當重要之事。
那些年，我們曾走過的缺藥時代／蔡輔仁
人類遺傳學會理事長蔡輔仁表示20幾年前，他曾親眼見證許多病患在等待藥證核准、藥物研發以及通過給付的過程。在等待的過程，有許多複雜情緒交織，前一秒還正開心有藥物可以治療，然而下一秒卻陷入藥物昂貴、藥證未通過、健保沒有給付等焦慮的情緒。病患及家屬的情緒變化，蔡輔仁皆看在眼裡，那段陰暗的日子，如今已不想再走一回。因此蔡輔仁呼籲政府應重視罕病病患的用藥權，不該將他們的健康權排除在外。
如何在經濟成本與罕病健康間取得平衡？／蒲若芳
臺北醫學大學醫務管理學系助理教授蒲若芳分析，原有的HTA程序以及ICER程序或許並不適用罕藥，因使用罕藥的人數稀少，有時缺乏科學的實證研究，尤其又要納入台灣本土的用藥經驗，可謂是相對困難的部分。而在罕藥的評估考量中，公平可能比成本效益還要來得更重要，這不僅牽涉到資源合理分配，也涉及生命論理及社會公平的種種社會議題。而目前臺灣所面臨議題為該如何在經濟成本考量與照顧罕病族群健康權間取得適當平衡，而其罕藥評估程序也仍待納入更多社會多元觀點。
罕藥不可忽略的社會價值／蕭斐元
臺灣大學臨床藥學研究所所長蕭斐元針對健保審議過程的考量面向，提出五點觀察：新醫療科技（罕藥）的價值、未被滿足的醫療需求、臨床療效、成本效益、預算衝擊以及其他價值。綜合上述，不難看出在審議的過程中，仍離不開經濟成本預算的問題，然而最後一點「其他價值」又能創造出哪些價值呢？蕭所長分享道，病患參與決策的過程、病患有權利為自己爭取權利、藉由闡述自己的經驗等，讓社會價值的聲音可以被聽見，也是未來重要的走向之一。然而投入研究也是相當重要的方法，藉由社會科學研究的實證研究，納入更多社會觀點，亦是未來健保審議過程的重要考量面向。
攜手走向多元突破期／陳冠如
罕見疾病基金會執行長陳冠如回顧20幾年來罕藥的發展，她觀察台灣罕藥已從原先的停滯期邁入新的多元突破期。本會向病友團體收集資料的結果顯示，病友們最關心的議題無非環繞於罕藥，如：是否有藥物可以治療、藥物是否已經納入健保給付、新的治療方法等。而所有的病友團體均認為健保投入資源不夠充足，應合理增加罕藥專款經費、放寬罕見給付條件；在罕藥評估的部分也有將近8成的病友團體認為，健保給付僅以QALY或ICER閾值來評估罕藥財務衝擊是不合理的；病友團體也建議HTA評估應採多元評估，其中前三高建議指標為：治療對遺傳罕病具有防治的意義與價值、治療後可減少其他醫療使用、患者可自理生活項指標作為參考指標，由此可見病友團體期待之指標，不僅只有醫療層面、經濟效益層面，更多指標均指向社會層面。
一整天下來，從經濟學人對罕病的調查報告，衍生尋求台灣罕病治療解方的討論……。「有了藥其實是穩定家庭的力量」，本會代表病友及團體表達對罕藥給付的期許，病患參與才能真實呈現藥物療效。最後要說，罕病病友們努力在先天的不平等尋找公平的機會，實則為人類承擔生命中的風險，因此呼籲社會，重視罕病即是重視下一代的健康！
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