孰重孰輕？讓資源分配與運用再次回歸體制面來公斷

如果台灣仍在用資源去衡量人命的貴賤，甚至是人命的取與捨，那麼台灣永遠不能自稱是一個人權的國度，很反諷地，我的尼曼匹克症的孩子穎之，就是被資源決定他是否存續生命的可能。             ----尼曼匹克症家長黃國樑
                                                        
       這是一位尼曼匹克症家長在獲知政府不再提供補助給他小孩用藥時所寫下的沈痛文字，也許這只是單一病家的觀點，但卻代表更多罕病患者現今存在的困境與矛盾……….         本會在2006年9月得知台大基因醫學部研究團隊針對ZAVESCA治療尼曼匹克症已進行將近一年的實驗計畫後，就曾協助兩位參與病家與醫師召開記者會，共同呼籲政府是否可以將尼曼匹克症納入該藥之適應症，並循健保給付來解決病家需長期用藥的經濟負擔。及促請醫師趕緊備妥相關文件，立即提請專案審議外，同時也因應計畫結束後，病家持續用藥需自費的藥費，邀集藥廠、醫師共同進行協商，最後獲得藥廠允諾暫時以「買一送一」的方式，來因應送審階段的空窗期。而本會也立即透過會內的病家醫療補助辦法，提供每位病家二十五萬元的經費補助，以舒緩病家燃眉之急。再者，本會作為罕病審議委員會中的病患代表，更是積極於各種委員會中協助病患發聲，終能獲大多數委員的支持，得以讓該計畫以專案補助方式，提供每一例50％藥費將近一年的經費補助尼曼匹克症。

        針對還在臨床試驗階段的ZAVESCA治療尼曼匹克症計畫，經過將近一年來多次的討論後，衛生署罕見疾病審議委員會做出最後決議：針對醫師所提供的相關資料，並無證明該藥對該症有顯著具體的療效，甚至還有可能會對病人產生副作用為由，不同意增列尼曼匹克症於ZAVESCA的適應症中，也使得健保給付ZAVESCA用於尼曼匹克症治療的構想暫時受挫。衛生署更因此中止原本已「專案補助」近一年的用藥計畫。此舉隨即引起五位參與計畫的病家與醫師的嚴重抗議，更引發一連串政府專業考量與病家擔心扼殺病患存活的兩方論戰。此事件雖然最後由衛生署做出具體回應，希望針對該案能夠再重新進行審議，並納入病家的意見作為評判的標準，至於補助在尚未確認是否繼續補助前，仍將持續提供補助不至於中斷，方才暫告一段落，但卻未完全解決。

針對此一事件，本會與尼曼匹克症聯誼會除對衛生署願意傾聽病家聲音的想法表示肯定外，但也提出下列三點聲明：

一、 問題出在資源不足， 而非資源排擠！
     「罕見疾病防治及藥物法」有關病患醫療經費補助的部分，除了第十三條：「得協助病患進行國外就醫及國際代行檢驗服務」外，就屬第三十三條：「主管機關應編列預算補助全民健保依法未能給付之罕病診斷、治療、藥物及特殊營養食品等費用」，而其中「醫療費用」是指：1.對罕病治療方式或遺傳諮詢建議有重大影響之診斷﹔2.國內外研究證實，具相當療效，經普遍採用，或以進入多中心臨床試驗之相關費用，其補助額度除低收入全額補助外，最高以實際發生數之百分之七十為限。

       而當初ZAVESCA用藥之所以可獲得補助，也就是循罕病法這個途徑來申請。部分委員所持的觀點也是在於，該藥雖無法立即提出明顯的治療，但的確對病友的生活品質改善及生命維持有所助益，基於醫療人權的考量決定提供該計畫以專案補助方式，提供每一例50％藥費將近一年的經費補助。

        但細究執行罕病法的相關預算，於2000年罕病法立法之前僅編列預算三千萬元，於罕病法實施後至今也未見任何增加，其中約兩千三百多萬用於支付特殊營養品部分，至於國際檢體外送及罕病藥物物流中心所用的經費則僅約兩百萬元，實際得以用來補助罕病法第33條的醫療補助僅餘數百萬元之譜，這與鄰近韓國以一年17億台幣預算照顧89類罕見重症病患，號稱罕病立法先進的我國實無法相提並論;諷刺的是，韓國沒有號稱先進的罕病立法，有的只是力行照護罕病病人的政策與決心。

       是誰讓這塊原本就是要救命的預算編列不足?是誰讓罕病法的預算七年來從無增加?在預算與資源嚴重編列不足的情況下，我們只能沉痛的說，罕見疾病在衛生署的施政位階過低，否則怎會只用三千萬元去執行一項號稱新進立法的法案—罕見疾病防治及藥物法?

        政府聲稱資源不足怕生排擠，我們敢問政府已投入多少資源?我們敢問還有多少類似尼曼匹克症治療計畫正在排隊審查?當政府回答這些問題時，我們就會發現問題在資源不足，而非資源排擠。是否在署長允諾重新評估本案的同時，也該重新檢視為何罕病法預算遲遲無法突破的真正原因，方能因應未來類似的專案需求，也才不枉費罕病法當初的立法精神。

總括來說，問題出在「資源不足! 而非資源排擠!」。

二、 療效或許不足以支持增列適應症，但符合罕病法33條的補助精神
       這次台大的藥物實驗計畫成果，限於病患人數不足與時間的緊迫性，或許數據無法達到科學所要求的標準，也因此遭罕病審議委員會藥物小組拒絕增列尼曼匹克症於ZAVESCA藥物的適應症上，但並不代表該案完全不符合罕病法33條的補助精神，因為罕病法第33條規定：「主管機關應編列預算補助全民健保依法未能給付之罕病診斷、治療、藥物及特殊營養食品等費用」。換言之，在健保因適應症不符而無法補助的要件下，本案申請罕病法第33條的補助在適法性上應無問題，而此時針對此項治療計畫的專業評審應由藥物小組轉移至醫療小組，其考量的標準自然也應與藥物小組有所不同。例如藥物小組可能強調藥物實驗中統計的顯著性，而醫療小組可能因更了解罕病治癒的困難性，而務實的著重藥物對於病症控制、延緩惡化、與對病患生活品質改善的成效。換言之，審議目的不同，審議單位與審議標準也應改變。

三、權益與資源應併同考量不宜偏廢 
       政府不應只是擔心資源不足的問題，罕見疾病原本就是因人數稀少、病況特殊及治療困難，所以需要政府更多資源的投入與協助，不能單從資源多寡作考量，並要將健保給付與罕病法補助分開來談。例如全民健保的本質為社會保險，資源來自被保險人、雇主、與政府三方，並非完全為政府的資源，而罕病多為絶症與重症，加以因病患人數少致孤兒藥價高，社會保險優先協助罕病係基於社會正義與保險權益。反觀罕病法係基於依法行政與依法編列預算的行政職責，作為健保照護罕病病人不足時的第二道防線，既經立法，罕病病人的合法權益應予以保障，只是如今理想高遠的法條所揭櫫的病患權益，卻與政府配置的有限資源不成比例，而因療效不明恰可解決資源配置不足的窘境，恐怕是這件爭議引伸出的制度困境。

       也許因為署長的一句話讓這事件暫時告一段落，但罕病未來之途仍是崎嶇漫長，我們力求進入體制，爭取資源與更多對話空間，而非再一次訴諸民眾的同情與捐獻，因為這無法解決病友們長期藥費的沈重負擔，也讓他們無法看到希望與未來。在此我們呼籲：政府應正視罕病法預算嚴重不足的困境，華而不實的立法或許不如持續力行的政策，以韓國為師，我們等待政府強而有力的臂膀照護生命垂危的罕病族群。儘速召開會議，讓對話重起，也給病患再一次的生機。  

【附件一  尼曼匹克症-黃穎之父親的心聲】
        如果台灣仍在用資源去衡量人命的貴賤，甚至是人命的取與捨，那麼台灣永遠不能自稱是一個人權的國度，很反諷地，我的尼曼匹克症的孩子穎之，在就是被資源決定他是否存續生命的可能。那麼，對生命深刻而無償地珍惜與直接逼視那些受威脅的生命處境，不正應該是人權國家最低限度的標竿與尺繩嗎？所以做為罕病孩子的父親，我想要提出嚴肅的呼籲，就是政府該挑起罕見疾病重任的時刻了，援救罕見疾病孩子的生命，政府不是審判者，而是承擔者。

        換言之，政府對罕見疾病具有無限的責任，而不是有限責任。更簡單地講，政府不能以藥費的昂貴與否，決定生命是否應該殞落，政府絕沒有大筆一揮，就判決生死的權利。

         罕病的孩子失去地太多，所有的正常的生命，都以歡欣的心情擁抱無限的可能，在生命的任何階段，他們都在為自己決定生命往哪裡去，自己要成為什麼樣的人，走入什麼樣的生涯，找尋什麼樣的生命真義，做出選擇。但罕病孩子卻早被剝奪了這些可能性，而如若，他們竟然連生命的期限，都要被一群所謂的專家決定，連延續生命與否都握在他人之手，難道這不是最悲哀的事情，而台灣竟要容忍這般悲哀與不堪，在台灣上演？

         或許，我們可以這麼說，這件事情早已超越了醫療層次，而進入了更高階的人權層次，涉及人權時，它甚至無法擁有辯駁的空間，它不該丟進一個聽證或審查的委員會裡，任由醫療的專有名詞在會議室的空氣裡交換，而最後獲至一個決定罕病患者生命期程長短的結論。如果果真能建立這個概念與價值，我們才能進入細節。而這也不是細節，而是本於這個概念必須探討的制度問題。

         罕見疾病經常或絕對會碰到的問題，就是一個新藥對特定罕病有無療效的質問，由於罕病常是長期的過程，藥物也絕非感冒打噴嚏、咳嗽、發燒的症狀有無緩解那般容易辨析的情況，它會有一個無法確定、隱約而模糊的階段，且這個階段經常很長，需要時間去進行臨床的驗證。

         此時，政府的角色就出現了，當一個新藥的療效仍處於曖昧未明的階段時，政府必須保證這個驗證階段的持續進行，而在最終有明確結論前，這個階段的一切可能產生的費用，政府必須介入承當，以俾於最後它完成這個階段後，有被證明有效的可能得以實現。

         如果這個階段就被一群人，用感冒藥的概念率爾決定封殺，那麼除了罕病的孩子生命就此被判決，也封阻了一切醫學研究上的可能進展。這個情況不只是尼曼匹克症的患者會碰到，其他罕病都會遭遇，如果一個可能具有療效的藥物，被這種封殺程序阻止了，而這藥物最終在其他國家被證明有效，那麼這群罕病孩子，這期間的惡化及無可挽回，該向誰討回公道？最重要的，由於病況已無可逆轉，根本沒有公道可討。

         人權的價值就是在這裡衍生的與呈現的，人權的基本道理，就是任何一個生命，都是要被珍愛與尊重的，不能因為資源不足的理由，就將患者家屬認為具有明顯效用藥物剔除，如果台灣具有完整的人權法案，這樣的行為是有罪的，而政府本身更不能親自執行這種罪行。

        罕見之所以為罕見，就是罹病者的比例與數字十分稀少，在商業邏輯下，它更容易被輕忽，醫藥界或可以醫療商業的概念處理罕病，但政府絕對不能以有利或無利可圖的相關概念，去執行罕病政策。更可議的是，政府資源的有無在相對比較之下，說罕病耗費太多資源，根本是經不起考驗的說法。

         因此，我要以沈重的心情呼籲，政府必須建立這個制度，就是為罕病建立臨床實驗的資源保證制度，編列充足預算，執行這個保證制度，做一個有承擔與遠見的政府，這是責任除了政府沒有別的部門可以承擔，政府不能將責任丟給社會、丟給慈善機關或善心捐款人，這些不是他們能夠承受的。
 
【附件二 尼曼匹克症-巫錦輝會長的心聲】

侯署長勝茂惠鑒:
       首先在此感謝署長願意傾聽罕病病家的心聲，讓我們在絕境中，重新看見希望的曙光。

        罕見疾病之所以罕見，除了罹患率極低之外，更重要的是治療的困難性，也因此，無論是多麼困難的治療方式，只要有一絲治癒的可能，我們都決不放棄。
   
       許多罕見疾病病家，嘗試過無數的療法，從中醫到西醫，從針灸、拔罐到腳底按摩，甚至尋求宗教的力量，求神問卜，為了無非是一個寶貴生命得以繼續存活的機會。而今，我們欣見有藥物得以延緩孩子們生命惡化的速度，即便它無法治癒，即便它只能稍微延緩惡化的病情，但是每多一天的相處，對身為父母的我們來說，都是上天賜予的珍貴禮物。
   
       看著孩子們在用藥之後，從說一個字可能需要一分鐘，到改善到能夠簡單清楚的表達自己的想法。看著他們連吞自己的口水都會嗆到，現在已經能夠順利的喝水、吞嚥。雖然是簡單的一個動作，卻是我們長久以來的冀盼。我想同樣身為父親的署長，必定有經歷過孩子生病時的煎熬，所以必能體會這其中的辛酸，因此方能在知悉罕病家庭的需求後，給予我們如此大的鼓舞。而我們也卑微的懇求，不要把我們的希望，在往後的日子裡剝奪。
   
        我們只是一般的家庭，無力負擔一年將近四百萬元的藥品，但是我們亦不忍心看見親愛子女生命的流逝。即便不能完全治癒，但是減緩惡化的程度，對我們來說，就是保有生存甚至是將來治癒的希望。我們相信，醫學的發展迅速，終有一天，能夠研發出治療尼曼匹克症的藥物，但在此之前，能否給我們一絲絲機會，讓我們的孩子能夠生存下去，等到治療藥物的出現。我們願意守著我們的孩子，不離不棄，因為他們是我們的畢生所愛，但也請給我們時間，去等待生命奇績的到來。
   
         為人父母，所盼望的，無非是孩子能夠健康、快樂的長大。我們不求大富大貴，不求功成名就，但求一個讓孩子們繼續存活、展露笑靨的機會。希望署長能夠繼續支持我們，讓我們能夠看見希望的曙光。耑此，敬頌
台綏

一群為孩子所求的尼曼匹克症家屬