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於2009-03-11 01:03:58發表 (閱讀次數:1362)
本會欣見尼曼匹克症C型藥物即將獲健保給付

  2007年11月,報紙以「悲憐罕病兒 救命藥將斷炊」等斗大的標題,報導尼曼匹克症C型病童因政府無法提供補助,將面臨無藥可吃的窘境。經過一年多來各界的努力下,終在「實證醫學」與「人道救援」論證中找到救命的新生路,也為「罕見疾病防治及藥物法」的既有框架爭取到更大的彈性空間。如今這群弱勢的罕病兒,終於可以安心快樂長大,不必再恐懼斷藥沒給付的夢魘,而日後也將有更多的尼曼匹克症C型的家庭得以受惠………


孤兒藥研發 漫長而困難

  國內針對罕見疾病用藥之規範與給付,是在既有「罕見疾病審議委員會」架構下進行該藥適應症之討論,如果證實該藥對罕病有具體「療效」後,則隨即列入罕見疾病藥物名單,同時全民健保也會收納為健保藥物項目給付之列。而其中有關「療效」的界定,主要是參考美國或歐盟等相關政府與組織的認定,或是於實驗階段經國內外多中心臨床試驗證明,政府才能提供後續補助,但是新藥研發困難重重,能獲得實質幫助的病患也極為稀少。

  幾年前歐美推動原為高雪氏症的藥物ZAVESCA,用來治療尼曼匹克症C型的臨床試驗。在台灣,台大醫院基因醫學部研究團隊更是在2005年在藥廠的專案贊助下進行相關的實驗計畫,著手尋求治療台灣病人的可能性。這段期間兩位受試的病童,在吞嚥、眼球轉動等症狀的確有些改善,也讓家屬著實振奮。但因為專案補助期限將至,因而開記者會向政府爭取列入健保補助,但也因此陷入是否具「療效」的爭議。在罕見疾病審議委員會的討論過程中,由於該藥當時尚未有國外政府的許多可認定,且台大醫院也僅有兩名病患參與實驗,在樣本數不足、缺乏更多統計佐證數據下,委員大多抱持不予補助的看法,因為多數委員皆為醫藥背景,也只從醫療實證觀點出發。

  但長期站在病友立場發聲的本會看來,也許在實證醫學講求證據療效的架構下,當時的數據略顯薄弱,但細究「罕見疾病防治及藥物法」的立法初衷,不就是希望能夠爭取更多醫療的人道協助?因此在本會曾敏傑副董事長擔任病人代表的多次爭取下,委員會最後決議由台大基因醫學部研究團隊,針對5名尼曼匹克症C型病童,於2008年進行為期一年的國內臨床計畫,同時也持續追蹤歐盟及美國等對該藥適應症的審議進度,以爭取未來政府持續補助的最大可能。而這一年高達620萬的臨床藥物費用,也由國民健康局負擔50%,罕見疾病基金會及台大社工室各負擔25%的共識下,讓臨床計畫可以爭取更充裕的時間。

籌募臨床試驗基金 為更多病患尋生機

  為了爭取罕病病患更多延續生命的可能,未來類似尼曼匹克症C型的國內臨床試驗計畫,將更有其必要性,但政府礙於法令能夠提供的協助有限,基金會於2008年正式成立「罕見疾病臨床試驗補助基金」,並由國際扶輪3480地區台北延平扶輪社等13個共同主辦社及自行車新文化基金會等民間團體捐出第一筆贊助基金約500萬元,藉此提供符合我國「藥品優良臨床試驗準則」相關規定,並通過醫院人體試驗委員會及主管機關審查之各項罕見疾病臨床計畫補助,以提升國內的罕見疾病臨床研究,尋求更多治療的可能性。而本會補助的尼曼匹克C型的臨床試驗共155萬元,就是透過此一基金所提撥支付;目前也有包括 AADC等臨床試驗正在進行中,期待後續有佳音可以回報。

爭取彈性空間 換取長期補助

  經過一整年五名尼曼匹克症C型病患的持續用藥,似乎改善了患者吞嚥困難的情形,不僅降低肺部感染的機率,也讓患者的生活品質有所改善。此外患者在身體靈活度、語言能力等的回復上也小有成果。這不但讓長期飽受疾病所困擾的病家覓得一線生機,也為台灣的罕見疾病用藥爭取上尋求另一條新生路。就在2008年12月歐盟傳來好消息,證實ZAVESCA的確對於治療尼曼匹克症C型具有療效。隨即「罕見疾病審議委員會」亦開會通過將尼曼匹克症C型列入ZAVESCA的適應症,全民健保預計最快將於五月正式列為健保給付項目,讓補助回歸常態,也藉此嘉惠更多受苦的尼曼匹克症C型病家,此乃國內罕病用藥爭取的一項創舉。

  回想整個過程,如果沒有國民健康局當時的堅定相助,以及罕病基金會、台大醫院與社會各界在情理法兼顧的情況下,爭取一年臨床試驗計畫的空間,病患當時將面臨無藥可吃的困境,甚至當下他們病況就會持續惡化下去,更遑論他們生活品質是否得以改善。因此,在國內罕見疾病相關推動邁入第十個年頭之際,除了落實既有的政府法令制度外,如何在既有的制度框架下尋求更大的彈性與可能,將是政府與民間可以攜手努力的方向。相信治療尼曼匹克症C型用藥案例的圓滿成功,也將帶動更多國內罕見疾病臨床試驗的出現,罕病基金會也承諾將繼續陪伴病患等待任何希望。