AADC病友聯誼會與財團法人罕見疾病基金會 聯合聲明
──針對AADC基因治療健保藥價爭議事件說明
希望孩子能陪著我們一起老去

2007年在罕見疾病基金會的協助下成立了AADC病友聯誼會，目前約有數十個病友家庭相互扶持，我們彼此關懷讓孩子能獲得更多支持和鼓勵，並期盼有藥物可以幫助孩子減輕病痛。今針對新聞輿論討論，想表達一些看法，非常非常非常希望獲得所有台灣民眾的支持與體諒。

   首先非常感謝台大胡務亮醫師團隊自2010年開始，為我們的孩子努力研發治療方式，十多年來不放棄任何可能性，並承罕見疾病基金會及張榮發基金會鼎助，約莫有30位小病友利用臨床試驗的方式得到治療。尤其十二萬分感謝健保署頂著這麼大的壓力，還願意拯救我們的孩子。

   近期各界對於我們病友用藥的正負面關注與討論，讓我們的孩子從默默無聞的罕病患者成為網路世界的爭議焦點。我們的孩子同其他罕病患者一樣，承受著生命傳承的隨機風險而致病，只是我們相對幸運有一次性的昂貴基因治療，躲掉了終生用藥的無限壓力，希望各位能把對我們的關注擴及到更多的罕病患者及罕病藥物議題，讓更多不幸的罕病及弱勢家庭能受到善意的關懷與挺助。

    我們實在很不願意接觸太多紛擾，更不可能跟孩子們說「有人嫌藥貴而覺得你們不該活著」這樣傷害孩子們的話語。讓孩子盡可能有快樂的成長環境，是我們以及每一位有孩子的家長們共同努力的目標。然而有些錯誤資訊導致大眾誤會，盼望各位關心我們的朋友們，若是看到「只能延長壽命到20歲」的字眼，能請幫忙修正：目前已接受治療的患者中，已有年齡達20歲者，並且不只一位。

  「如果可以，我們當然也希望孩子能跟著一起老去」，這應該是每位為人父母最微薄的願望吧……！相信這個21世紀台灣進步的社會，善意一定遠大於誤解造成的歧視，請讓我們和孩子們能沈浸在善意裡安心而有尊嚴地活著，必然心存萬分感謝。

#拜託祝福天生就承受基因聖戰鬥士使命的孩子們！
#支持篩檢但已出生的我們還是希望能好好活著…

AADC病友聯誼會

罕見疾病基金會補充說明：

#健保罕藥專款設有上限，並不影響醫療點值
社會上有人擔心昂貴罕藥會壓縮健保資源，甚至降低醫護點值。然而罕藥在總額制度中是「專款制」，性質完全獨立，不會影響醫療點值。且每年的罕藥專款均在前一年總額協商時便已商定，所以專款額度就是一個天花板，超過要再多付是不可能的。

#罕藥專款含血友病藥費，不排擠其他一般急病或急重症藥費
罕藥專款是獨立專款，並不會挪用一般醫療服務的預算，更不會排擠其他一般急病或急重症藥品的費用。

#罕藥專款2026年預算僅占健保總額1.38%
2026年健保總額高達9883.35億，而罕藥專款僅占整體健保總額的1.38%（136.66億），比例極低，這是健保對罕病弱勢族群的基本照顧，並不會造成外界所擔心的排擠效應。同時，我們相信健保署的議價能力，一定會把珍貴資源用在刀口上。

#健保是強制性社會保險且具醫療風險分攤性質
罕病病友無法依靠商業保險，只能仰賴健保，依《全民健康保險法》第一條第2項規定，保障人民在遭遇重大急難傷病時，有基本的醫療救治權利。並且，保險本質是醫療風險分攤，我們每個被保險人都可能是重大傷病候選人，全民健保是最良善的互助機制。

#罕病低救治率、高致死率
台灣目前公告罕病247種、治療罕病之罕藥認定126種，其中，僅有86種獲得健保給付、治療47種罕病（等於只有19%的病類有給付的藥可用），這當中包括AADC基因治療藥物；而前述罕病藥費僅占健保總額1.38%。另外，目前尚有28種罕藥在等待健保給付、可照顧25種罕病、5,233人；其中16種罕病無任何有效治療方式，約1,224人在等待唯一的治療機會；累計2,783人等不到藥而過世（累計死亡率為34.72%）。

如今健保給付第一支台灣研發的AADC基因治療，不只是對現在的13個孩子有意義，更是象徵台灣願意挺身支持創新治療，落實全民健保社會保險尊重生命的精神與本質。保障全民健康，更是國家利益的重中之重！