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於2021-08-13 12:08:25發表 (閱讀次數:8255)
【訊息公告】本會對於SMA病友訴求藥物治療之聲援

  有關日前新聞報導,脊髓性肌肉萎縮症(Spinal Muscular Atrophy, SMA)病友家屬寫信給蔡總統陳情藥物給付,之後許多媒體人及立法委員紛紛積極為SMA患者家屬發聲。我們瞭解病患的治療是多麼地急迫需要,也深切理解家屬面對有藥卻用不到的焦慮與煎熬,同時也在此感念社會大眾對罕病藥物的關切與重視。

  事實上,SMA治療藥物之一Spinraza已有健保給付,只是給付條件非常嚴格,僅給付1歲前發病確診、且開始治療年齡未滿7歲之SMA病童使用,門檻之高,讓許多大孩子及成年患者只能望藥興嘆,陷入有藥卻用不到的窘境,雖然病友們曾多次向政府長官訴求,但仍未有進展。

  此次,在媒體的曝光之下,政府終於8月9日有了回應,健保署表示藥廠已向健保申請擴增給付範圍至3歲以內發病確診,且不限開始治療年齡之病患使用。若以此範圍預估,將新增220人至240人受惠,每人第1年藥費約為1,470萬元,第2年以後每人每年藥費約735萬元,財務衝擊最高將達每年35.3億元,因此健保署建議廠商提出更具醫療實證資料及提新財務方案後,再討論。

  因健保資源有限,110年罕藥專款金額約76億元,要給付56種罕藥、照顧34類罕病患者(包括SMA病患),我們非常感謝並珍惜健保多年來給予罕病患者專款的珍貴資源,亦尊重健保署在資源分配上的職權及決策,但有藥可用是醫病共同的期待,盼望藥廠及健保署能有更好的方案,除依罕藥專款成長上限下逐步增加額度外,亦能在有限的資源下,擴增更大適用範圍,照顧更多的病友。

  預防與治療並重,SMA在台灣帶因率(約2.5%)僅次於海洋性貧血(約6%),是第二高的體染色體隱性遺傳疾病,若夫妻兩人同時為帶因者,則每次懷孕,胎兒不論男女,皆有1/4的機會是SMA患者。本會長期推廣罕病預防,這裡也呼籲民眾計畫生育時可多尋求遺傳諮詢,目前台灣已可藉分子生物技術,針對高危險家族進行基因序列分析,找出家族內帶因者;或者在懷孕初期進行檢測,及早發現罕病的基因,讓孕育下一代能有更周全的規劃。(本會亦針對低收入戶懷孕媽媽有「SMA帶因檢驗」補助,歡迎申請!)

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